로슈, 아시디언과 RNA 엑손 치료제 개발 협력

[의약뉴스] 스위스 제약사 로슈와 미국 생명공학회사 아시디언 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)가 RNA 엑손 편집 치료제 개발을 위해 손을 잡았다.

아시디언은 신경계 질환을 표적으로 하는 RNA 엑손 편집 치료제의 발굴 및 개발을 위해 로슈와 연구 협력 및 라이선싱 계약을 체결했다고 18일(현지시간) 발표했다.

아시디언의 RNA 엑손 편집 플랫폼은 RNA 의약품의 치료 가능성을 발전시키고 오늘날의 유전자 편집 기술로 해결하지 못하는 질병을 치료하기 위해 설계됐다.

아시디언은 킬로베이스 수준으로 RNA 엑손을 편집하는 RNA 엑손 편집 치료제를 설계하고 개발하고 있다.

이번 계약은 치료하기 어려운 신경계 질환에 대한 새로운 의약품을 개발하기 위해 RNA 엑손 편집기와 로슈의 차세대 CNS 전달 역량을 결합한다.

계약에 따라 아시디언은 로슈에게 공개되지 않은 신경학적 표적에 대해서 RNA 엑손 편집 기술에 대한 독점적인 표적 특이적 권리를 제공하기로 했다.

아시디언은 로슈와 협력해 발굴 및 특정 전임상 활동을 수행할 것이며 로슈는 특정 전임상 활동과 추가 임상 개발, 제조, 상업화를 담당하게 된다.

아시디언은 로슈로부터 계약금으로 4200만 달러를 받을 예정이며 향후 최대 18억 달러의 연구, 임상, 상업화 마일스톤과 전 세계 매출에 따른 로열티를 받을 수 있다.

계약 조건에 따라 아시디언은 다른 신경학적 표적에 대한 프로그램의 경우 내부적으로 또는 다른 협력사와 함께 자유롭게 개발할 수 있다.

아시디언의 플랫폼은 고유 유전자 발현 패턴 및 수준을 유지하면서 거대 유전자 및 돌연변이 분산이 높은 유전자를 표적화할 수 있도록 한다.

아시디언의 엑손 편집 기술은 RNA를 재작성해 유전자 치료의 지속성을 제공하는 동시에 직접적인 DNA 편집 및 유전자 대체와 관련된 위험은 크게 줄이도록 설계됐다.

아시디언 테라퓨틱스의 마이클 엘러스 최고경영자는 “로슈는 복잡한 신경계 질환에 대한 전문성으로 전 세계에서 유명하고 존경받는 기업이다. 이번 파트너십을 이끌어낸 아시디언에서 수행한 연구의 과학적 엄격성과 품질을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.

이어 “RNA의 대규모 엑손 편집을 통한 질병 치료 잠재력은 방대하다. 로슈 팀과 협력하면서 환자의 고통을 덜어주고 삶을 개선한다는 사명과 열정 아래 여러 신경계 질환에 대한 계열 내 최초의 RNA 엑손 편집 의약품을 개발할 수 있길 기대한다”고 전했다.

로슈 제약파트너링 글로벌 책임자 제임스 사브리 박사는 “아시디언과의 파트너십은 한 번의 치료로 RNA 수준에서 여러 전체 엑손을 편집함으로써 혁신적인 1회 투여 치료제를 제공할 수 있는 잠재력을 지닌 첨단 RNA 엑손 편집 기술을 활용할 수 있는 기회”라고 의미를 부여했다.