암젠, 업리즈나 희귀 면역매개질환 임상 3상 성공

[의약뉴스] 미국 제약사 암젠이 희귀질환 치료제 업리즈나(성분명 이네빌리주맙)의 적응증 추가를 위한 임상 3상 시험에서 주요 목표를 달성했다.

암젠은 면역글로불린 G4 관련 질환(IgG4-RD)의 치료제로서 업리즈나의 효능과 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 다기관, 위약대조 임상 3상 시험 MITIGATE에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출됐다고 5일(현지시간) 발표했다.

이 임상시험에서 업리즈나는 52주 위약 대조 기간 동안 IgG4-RD 악화 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하게 87% 감소시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족했다.

또한 연간 악화 발생률, 악화 없는 무치료 완전 관해, 악화 없는 코르티코스테로이드 무사용 완전 관해에 대한 주요 2차 평가변수들도 모두 충족한 것으로 확인됐다.

새로운 안전성 신호는 나타나지 않았다. 위약 대조 기간 동안 전반적인 안전성 결과는 업리즈나의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다. 임상시험의 전체 자료는 향후 학술회의에서 발표될 예정이다.

MITIGATE는 전 세계 22개국의 80개 기관에서 실시됐고 성인 IgG4-RD 환자 135명이 등록됐다.

암젠은 이 임상시험이 면역글로불린 G4 관련 질환의 치료에 관한 class 1 증거를 제공하는 최초의 위약 대조 임상시험이라고 설명했다. 스테로이드 사용을 줄이는 새로운 연구 설계를 통해 독성이 감소된 치료법에 대한 길을 열었다고 한다.

암젠에 의하면 면역글로불린 G4 관련 질환은 신체의 거의 모든 장기에 영향을 미칠 수 있고 한 번에 여러 장기를 침범하는 경우가 많으며 비가역적인 장기 손상을 초래할 수 있는 만성 전신성 면역매개 섬유염증성 질환이다.

MITIGATE 시험책임자인 미국 하버드의과대학 및 매사추세츠종합병원의 존 스톤 교수는 “IgG4-RD는 파괴적인 만성 면역매개질환으로 지난 수십 년에 걸쳐서야 비로소 완전히 이해되기 시작했다. 이 데이터는 IgG4-RD 커뮤니티에게 중요한 이정표가 될 것이며 이네빌리주맙이 IgG4-RD 관리에 어떻게 도움이 될 수 있는지 뿐만 아니라 이 질환의 본질에 대한 중요한 통찰을 제공한다”고 말했다.

암젠의 제이 브래드너 최고과학책임자 겸 연구개발 담당 부사장은 “MITIGATE는 현재 승인된 치료제가 없는 파괴적인 희귀질환인 IgG4-RD을 앓는 환자의 치료에서 중요한 진전을 보여주는 결과가 도출된 기념비적인 연구”라고 강조했다.

그러면서 “성공적인 연구에 중요한 역할을 하는 환자, 임상의, 환자단체의 협력에 감사드리며 이 치료제를 IgG4-RD 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

암젠은 MITIGATE의 1차 분석 결과를 바탕으로 업리즈나의 적응증 추가 신청서를 제출할 계획이다.

현재 업리즈나는 전 세계 여러 국가들에서 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제로 승인됐다. 국내와 일본, 태국, 인도네시아, 베트남, 말레이시아, 필리핀, 싱가포르, 대만에서는 미쓰비시다나베파마가 업리즈나의 판권을 보유하고 있으며 중국, 홍콩, 마카오에서는 중국 한소제약이 라이선스를 보유하고 있다.

암젠은 지난해 호라이즌 테라퓨틱스를 278억 달러에 인수하면서 업리즈나를 획득했다. 올해 1분기 동안 암젠의 업리즈나 매출은 8000만 달러를 기록했다.