아지오스, 경구용 지중해빈혈 치료제 3상 성공적

[의약뉴스] 미국 제약사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 혈액질환 치료제 피루킨드(Pyrukynd, 성분명 미타피바트)의 지중해빈혈 임상 3상 시험에서 성공하면서 올해 말에 미국에서 적응증 허가 신청서를 제출하기로 했다.

아지오스는 수혈의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자 258명을 대상으로 한 미타피바트의 글로벌 임상 3상 시험 ENERGIZE-T에서 1차 평가변수가 충족됐다고 3일(현지시간) 발표했다.

미타피바트는 미국에서 2022년에 피루브산염 키나아제 결핍증 성인 환자의 용혈성 빈혈 치료제로 허가된 경구용 피루브산염 키나아제 활성화제다.

ENERGIZE-T 임상시험에서 미타피바트는 수혈 부담 감소에 관한 지표를 평가하는 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수들에 대해 위약 대비 통계적으로 유의한 결과를 나타냈다.

임상시험 1차 평가변수는 48주 차까지 연속 12주 동안 적혈구 수혈이 2 units 이상 감소하고 베이스라인 대비 50% 이상 감소한 것으로 정의된 수혈 감소 반응(TRR)이었다.

미타피바트 치료는 TRR 평가변수로 측정된 수혈 부담을 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시켰다.

미타피바트 치료군에서는 30.4%의 환자가 수혈 감소 반응을 보인 가운데 위약군에서는 12.6%의 환자가 수혈 감소 반응을 보였다.

또한 미타피바트 치료는 수혈 감소 반응의 추가 지표들에 대해서도 통계적으로 유의한 효과를 나타냈다.

주요 2차 평가변수에는 연속 24주 동안 적혈구 수혈 50% 이상 감소, 13주 차부터 48주 차까지 적혈구 수혈 33% 감소, 13주 차부터 48주 차까지 적혈구 수혈 50% 감소 등이 포함됐다.

이외에도 48주 차까지 연속 8주 동안 수혈을 받지 않은 수혈 비의존에 도달한 환자 비율이 미타피바트 치료군은 9.9%, 위약군은 1.1%로 집계됐다.

전반적으로 48주 이중맹검 기간 동안 미타피바트 치료군과 위약군의 이상사례 발생률은 유사했다. 이상사례로 인해 치료를 중단한 환자 비율은 미타피바트 치료군이 5.8%, 위약군이 1.2%로 집계됐다.

앞서 아지오스는 올해 1월에 비-수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 실시된 글로벌 임상 3상 시험 ENERGIZE에서 1차 평가변수 및 주요 2차 평가변수가 충족됐다고 밝힌 바 있다.

ENERGIZE 임상시험 데이터는 유럽혈액학회 학술회의에서 발표될 예정이다. ENERGIZE-T 임상 3상 시험의 상세한 분석 결과는 차후 열리는 학회에서 발표된다.

아지오스는 ENERGIZE 및 ENERGIZE-T 연구 데이터를 바탕으로 올해 말에 미국에서 지중해빈혈에 대한 미타피바트의 허가 신청서를 제출할 계획이다.

이탈리아 밀라노대학교의 마리아 도메니카 카펠리니 내과 교수는 “ENERGIZE-T 연구 데이터는 ENERGIZE 연구의 긍정적인 데이터와 함께 지중해빈혈 환자 치료에 혁신적인 변화를 가져올 잠재력을 지니고 있다"면서 "수혈 의존성 지중해빈혈 환자를 위한 치료 옵션은 제한적이며 수혈은 철 과잉증, 면역 반응 같은 상당한 위험을 초래할 수 있으며, 이 만성 질환을 관리할 수 있는 대안이 절실히 필요한 실정”이라고 설명했다.

이 가운데 “미타피바트는 알파 및 베타 지중해빈혈 환자의 수혈 부담을 유의하게 감소시킬 수 있다는 점을 보여주는 데이터와 편리한 경구 제형을 통해 지중해빈혈 환자 치료에 새로운 발전을 이뤄낼 가능성이 있다”고 평가했다.

아지오스의 최고의료책임자 겸 연구개발 부문 책임자 사라 귀엔스 박사는 “올해 초 발표된 비-수혈 의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 성인 환자를 대상으로 한 미타피바트의 ENERGIZE 임상 3상 시험에서 생성된 강력한 데이터를 기반으로 한 오늘 결과는 적혈구 건강을 개선하는 독특한 작용 기전을 가진 미타피바트가 수혈 필요 여부에 관계없이 모든 지중해빈혈 환자에게 의미 있는 경구 치료 옵션이 될 잠재력이 있음을 보여준다”고 의미를 부여했다.

이에 “ENERGIZE 및 ENERGIZE-T 데이터를 바탕으로 올해 말까지 미국에서 판매 허가 신청서를 제출할 수 있길 기대한다”고 전했다.