사노피, 면역성 혈소판감소증 치료제 3상 성공

[의약뉴스] 프랑스 제약사 사노피가 면역성 혈소판감소증 치료제의 임상 3상 시험에서 성공하면서 올해 말에 미국과 유럽에서 승인 신청을 추진하기로 했다.

사노피는 지속성 또는 만성 면역성 혈소판감소증 성인 환자를 대상으로 진행된 LUNA 3 임상시험에서 릴자브루티닙(rilzabrutinib) 400mg 1일 2회 경구 투여가 1차 평가변수를 충족했다는 긍정적인 결과를 23일(현지시간) 발표했다.

LUNA 3은 지속성 또는 만성 면역성 혈소판감소증 성인 및 청소년 환자를 대상으로 릴자브루티닙의 효능과 안전성을 평가하는 무작위, 다기관 임상 3상 시험이다.

임상시험 1차 평가변수는 24주 맹검 치료기간의 마지막 12주 중 적어도 8주 동안 구조요법 없이 50,000/μL 이상의 혈소판 수치에 도달한 참가자 비율로 정의된 지속적인 혈소판 반응률이다.

릴자브루티닙 치료군은 지속적인 혈소판 반응에 도달한 환자 비율이 위약군 대비 유의하게 높은 것으로 나타났다. 이전 치료에 불응한 일차 면역성 혈소판감소증 환자에서 임상적, 통계적으로 유의한 결과가 달성됐다.

연구 참가자는 이전에 면역성 혈소판감소증 치료를 평균 4회 받았고 치료 전 혈소판 수치의 중앙값은 15,000/μL이었다. 정상 혈소판 수치 범위는 일반적으로 150,000~450,000/μL다.

릴자브루티닙은 주요 2차 평가변수에 대해서도 긍정적인 결과를 냈고 이는 지속성 및 만성 면역성 혈소판감소증 환자에게 임상적으로 유의미한 혜택을 제공할 수 있는 릴자브루티닙의 잠재력을 보여준다.

릴자브루티닙의 안전성 프로파일은 이전 연구에서 보고된 것과 일치했다. LUNA 3 임상 3상 시험의 상세한 결과는 향후 학술회의에서 발표될 예정이다.

사노피는 릴자브루티닙이 여러 면역매개질환에 대한 계열 내 최초 또는 계열 내 최고의 치료제가 될 잠재력이 있는 경구용 가역적 공유 BTK(Bruton's tyrosine kinase) 억제제라고 설명했다.

릴자브루티닙은 병원성 자가항체 생성을 감소시키고 대식세포 매개 혈소판 파괴를 감소시키는 이중 작용 기전을 통해 광범위한 ITP 합병증의 원인이 되는 기본 메커니즘을 해결할 수 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 2020년 11월에 릴자브루티닙을 패스트트랙 심사 대상 및 희귀의약품으로 지정했다. 사노피는 올해 하반기에 미국과 유럽에서 릴자브루티닙을 면역성 혈소판감소증 치료제로서 승인 신청할 계획이다.

사노피 연구개발 책임자 하우만 아슈라피안 부사장은 “이 연구 결과는 ITP 같은 중증 면역매개질환 환자에게 임상적으로 의미 있는 개선을 제공하는 계열 내 최초의 경구용 가역적 BTK 억제제가 될 수 있는 릴자브루티닙의 잠재력을 강화한다”고 말했다.

이어 “이러한 주요 결과는 희귀 혈액질환에 대한 당사의 노력과 전문성을 보여주며 기존 치료제보다 강력한 효능 및 안전성 결과를 제공하도록 더욱 선택적이고 최적화된 차세대 저분자 억제제 포트폴리오를 구축할 수 있는 능력을 증명한다”고 강조했다.

사노피는 2020년에 프린시피아 바이오파마(Principia Biopharma)를 약 37억 달러에 인수하면서 릴자브루티닙을 획득했다. 현재 릴자브루티닙은 천식, 만성 특발성 두드러기, 결절성 양진, IgG4 관련 질환, 온난 자가면역 용혈성 빈혈에 대한 치료제로도 연구되고 있다.