보령 항암신약물질 ‘BR101801’ 국내 개발단계 희귀의약품 지정 外

◇보령 항암신약물질 ‘BR101801’ 국내 개발단계 희귀의약품 지정

보령(구 보령제약)은 지난 2일 항암신약물질인 ‘BR101801(프로젝트명 BR2002)’이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다.

이번 지정은 희귀암인 ‘PTCL(말초 T세포 림프종, Peripheral T-Cell Lymphoma)’에 대한 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다. 

PTCL은 악성림프종의 하나로 진행속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 재발률도 68% 달해 사망률이 높은 질병임에도, 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황이다.

BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 퍼스트 인 클래스(First-In-Class) 항암신약물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 말초 T세포 림프종을 적응증으로 개발 중에 있다.

특히 현재까지 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황에서, BR101801의 우수한 임상적 효과가 새로운 치료옵션으로 역할을 할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

2021년 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 ‘완전관해’, 2명에게서 ‘부분관해’를 확인하며 그 효능을 입증했다. 

현재 BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행 중에 있으며, 올해 하반기에 완료할 예정이다.

 BR101801은 지난 10월에도 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 이번 국내 희귀의약품 지정을 통해 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 보인다. 

희귀의약품 지정 시, 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목허가를 받을 수 있어 조기 출시가 가능하다.

보령 김봉석 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다”고 말하며, “신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통 받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 밝혔다. 

◇식약처, 치매치료제 제품화 규제지원
식품의약품안전처(처장 오유경)는 정부가 지원하는 치매치료제 연구가 제품 개발로 이어질 수 있도록 지원하기 위해 7일 서울스퀘어 회의실에서 치매극복연구개발사업단과 ‘치매치료제 국가 R&D 제품화 규제지원 간담회’를 개최했다.

식약처는 치매치료제 개발을 지원하기 위해 연구의 기획 단계부터 제품분류, 개발 전략, 임상시험계획 승인 등에 대해 사업단을 직접 찾아가 컨설팅하는 ‘맞춤형 상담(With-U)’을 제공할 계획이다.

식약처는 "이번 간담회가 치매치료제 개발 시 시행착오를 줄이고 신속하게 제품을 개발하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다"며 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 신기술 혁신제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 최선을 다해 지원할 계획"이라고 밝혔다.