솔리리스, EU서 소아 전신 중증 근무력증에 허가

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 솔리리스(성분명 에쿨리주맙)를 전신 중증 근무력증(gMG)을 앓는 소아 환자를 위한 최초의 치료제로 허가했다.

아스트라제네카는 유럽연합(EU)에서 솔리리스가 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+)인 6~17세 아동 및 청소년의 불응성 전신 중증 근무력증 치료제로 확대 승인됐다고 27일(현지시각) 발표했다.

솔리리스는 유럽에서 소아 불응성 전신 중증 근무력증 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제다.

전신 중증 근무력증은 근육기능 상실과 중증 쇠약을 초래할 수 있는 희귀한 쇠약성 만성 자가면역 신경근육질환이다.

이번 승인은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것이며 소아 불응성 전신 중증 근무력증에 대한 임상 3상 시험 결과를 기반으로 이뤄졌다.

임상시험에서 솔리리스는 이전에 면역억제요법에 실패했고 심각한 미해결 질병 증상을 계속 경험하는 불응성 전신 중증 근무력증 소아 환자에게 임상적 혜택을 제공하는 것으로 입증됐다.

연구 1차 평가변수인 질병 중증도와 기능을 평가하는 의사 보고 척도인 정량적중증근무력증(QMG) 총점의 베이스라인 대비 26주차 변화에서 유의한 개선이 나타났다.

6세 이상의 소아 환자에서 솔리리스의 효능과 안전성은 성인 불응성 전신 중증 근무력증 환자들이 참가한 임상시험에서 확립된 솔리리스 프로파일과 일치했다.

소아 임상 3상 시험에서 보고된 이상반응은 대부분 경증 또는 중등증으로 간주됐다. 가장 흔한 이상반응은 두통, 비인두염 등이다.

임상 3상 시험 책임자인 미국 필라델피아아동병원의 존 브랜드세마 소아신경과 전문의는 “이번 승인은 이전에 질병 관리에 도움이 되는 표적 치료 옵션이 없었던 소아 불응성 전신 중증 근무력증 환자 치료에 중요한 진전을 이룬 것”이라고 말했다.

이어 “솔리리스는 임상 3상 시험에서 임상적 혜택을 보였고 26주 동안 질병 중증도를 지속적으로 개선시키면서 이 희귀 신경계 질환을 앓는 아동 및 청소년의 삶의 질을 개선시키고 질병 관리를 재정의할 수 있는 잠재력을 나타냈다”고 설명했다.

아스트라제네카 자회사 알렉시온의 마크 뒤누아예 최고경영자는 “전신 중증 근무력증이 소아에게 미치는 영향은 파괴적일 수 있고 가족들은 오랫동안 치료 솔루션을 기다려왔다”며 “EU에서 불응성 gMG 소아 환자를 위한 동종계열 내 최초의 C5 억제제인 솔리리스의 승인은 희귀질환 커뮤니티의 미충족 의료 수요를 해결하는데 도움이 되는 혁신적인 의약품을 제공하려는 자사의 노력을 보여준다”고 밝혔다.

그러면서 “솔리리스는 gMG의 영향을 받는 아동과 청소년에게 개선된 결과에 대한 희망을 제공한다. 당사는 이러한 가족들을 위해서 접근성을 가능한 한 빨리 높이기 위해 최선을 다하고 있다”고 덧붙였다.

유럽에서 솔리리스는 2017년에 성인 전신 중증 근무력증 환자를 위한 치료제로 처음 승인됐다. 아스트라제네카는 전 세계 다수의 보건당국들과 협력해 소아 gMG 환자 치료를 위한 솔리리스의 추가 허가 신청 제출을 진행 중이거나 계획하고 있다고 전했다.