사노피, 스크라이브와 유전자의약품 개발 협력 확대

[의약뉴스] 프랑스 제약기업 사노피가 미국 유전자 의약품 전문기업 스크라이브 테라퓨틱스(Scribe Therapeutics)와의 협력 관계를 확대했다.

지난 17일(현지시각) 스크라이브 테라퓨틱스는 겸상적혈구병과 다른 유전성 질환에 대한 생체 내(in vivo) 유전자 의약품 개발을 위해 협업하기로 했다고 발표했다.

계약에 따라 사노피는 겸상적혈구병을 포함한 질환에 대한 생체 내 치료제를 개발하는데 스크라이브의 CRISPR X-Editing(XE) 기술을 사용할 수 있는 독점 라이선스를 갖게 된다.

앞서 양사는 작년 9월에 암 치료를 위한 자연살해(NK) 세포 치료제의 생체 외(ex vivo) 편집에 초점을 맞춘 파트너십을 맺은 바 있다.

이번 생체 내 협업은 겸상적혈구병의 초기 표적에 대해 스크라이브의 정밀하게 설계된 CRISPR XE 기술과 사노피의 비-바이러스 전달 역량을 활용한다.

스크라이브의 독점적인 CRISPR by Design 접근법은 전체론적 엔지니어링을 사용해 세균 면역시스템을 치료적으로 관련 있는 유전체 편집 기술로 전환하는 유일한 플랫폼을 뒷받침한다.

양사는 스크라이브의 기술과 사노피의 검증된 글로벌 규모의 치료제 개발 및 제조 전문성을 결합해 겸상적혈구병과 다른 질환의 생체 내 치료를 위한 잠재적으로 혁신적인 유전자 의약품을 개발할 계획이다.

스크라이브의 생체 내 유전체 편집 도구는 체내 유전자를 직접 교정함으로써 기존 치료 옵션 및 후기단계 치료제 후보물질 대비 몇 가지 주요 이점을 갖고 있는 것으로 알려져 있다.

이번 협업을 통해 연구되는 혁신적인 생체 내 접근법은 겸상적혈구병 치료 과정을 간소화하고 전처치 독성, 길고 복잡한 세포 제조 공정 같은 생체 외 자가유래 치료제와 관련된 문제를 최소화할 잠재력이 있다.

또한 생체 내 유전체 편집은 치료에 필요한 비용과 시간을 모두 줄여 환자 접근성을 개선시킬 가능성이 있다.

스크라이브의 벤저민 오크스 공동설립자 겸 최고경영자는 “당사는 사노피가 기존 생체 외 협력을 통해 가져온 전문성, 엄격성, 긴급성과 비바이러스 전달 기술의 혁신 및 빠른 발전에 계속해서 깊은 인상을 받고 있다”며 “이제 미충족 수요가 높은 새로운 영역으로 협력관계를 확장하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

이어 “이번 생체 내 협력은 더 큰 활성, 특이성, 전달성을 가능하게 하고 궁극적으로는 삶을 변화시키는 치료제 개발을 가속화할 수 있는 스크라이브의 설계 기반 접근법의 다재다능성을 더욱 입증한다”고 덧붙였다.

사노피의 유전체의료부문 글로벌 총괄 크리스천 뮬러는 “도움이 필요한 환자들을 위해 최고 수준의 유전체 편집 치료를 발전시키려는 공동의 노력을 보여주는 스크라이브와의 협업을 확대하게 돼 기쁘다”고 말했다.

특히 “지금까지 스크라이브와 체외 NK세포 치료제 개발 과정에서 이룬 성과에 고무돼 있다"면서 "이제 표적 지질 나노입자에 대한 사노피의 혁신적인 연구를 통해 생체 내 치료제에 유전체 편집을 효과적으로 활용할 수 있는 능력을 가속화하면서 치료 결과를 극적으로 개선시키고 궁극적으로는 환자의 삶을 변화시킬 수 있길 기대한다”고 전했다.

계약 조건에 따라 스크라이브는 사노피로부터 선불로 4000만 달러를 받게 되며 향후 특정 개발 및 판매 이정표의 성공적인 달성 여부에 따라 12억 달러 이상을 추가로 받을 수 있는 자격을 갖는다. 또한 협업을 통해 나온 제품의 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있다.

스크라이브는 향후 하나의 프로그램에 대해 미국 내 개발 비용을 분담하고 공동 프로모션을 추진 및 손익을 공유할 수 있는 권리를 갖게 된다.