FDA, 블루프린트 아이바키트 무통성 전신 비만세포증에 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 블루프린트 메디신스(Blueprint Medicines)의 아이바키트(Ayvakit, avapritinib)에 대한 적응증을 확대 승인했다.

블루프린트 메디신스는 FDA가 아이바키트를 성인 무통성 전신 비만세포증(ISM) 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인했다고 22일(현지시각) 발표했다.

전신 비만세포증은 여러 장기 계통에 걸쳐 다양한 쇠약 증상을 유발하고 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미칠 수 있는 희귀 혈액질환이다. 무통성 전신 비만세포증은 전신 비만세포증 사례의 대부분을 차지한다.

이제 아이바키트는 성인 ISM 환자에 권장 용량인 1일 1회 25mg으로 사용할 수 있게 된다.

아이바키트는 이 질병의 주요 근본 동인인 KIT D816V를 강력하고 선택적으로 억제하도록 설계됐다. FDA는 2021년 6월에 아이바키트를 진행성 전신 비만세포증 치료제로 승인한 바 있다.

이번 승인은 무통성 전신 비만세포증에 대해 진행된 역대 최대 규모의 연구인 이중맹검, 위약대조 PIONEER 시험의 데이터를 근거로 한다. 환자들은 아이바키트 25mg 1일 1회 요법+최적지지요법 또는 위약+최적지지요법을 받았다.

아이바키트는 전반적인 증상과 비만세포 부담 척도를 포함한 1차 및 모든 주요 2차 평가변수에서 위약 대비 유의한 개선 효과를 제공한 것으로 입증됐다.

아이바키트는 내약성과 안전성 프로파일이 양호했고 대부분의 이상반응이 경증 및 중등증이었다. 가장 흔한 이상반응은 눈 부종, 어지럼증, 말초 부종, 홍조 등이다. 중대한 이상반응 및 이상반응으로 인한 중단은 환자의 1% 미만에서 발생했다.

치료 48주 동안 아이바키트의 임상적 이점을 보여주는 개방표지 연장 연구 데이터를 포함한 PIONEER 시험의 자세한 결과는 올해 2월에 미국 알레르기ㆍ천식ㆍ면역학회(AAAAI) 학술대회에서 발표됐다.

블루프린트 메디신스의 베커 휴즈 최고의료책임자는 “아이바키트는 FDA가 무통성 전신 비만세포증 치료제로 승인한 최초이자 유일한 의약품으로 치료 패러다임이 지지요법에서 질병 조절 요법으로 전환된다는 것을 보여준다”고 말했다.

이어 “아이바키트는 무통성 및 진행성 전신 비만세포증 전반에 걸쳐 승인된 유일한 치료제”라며 “이제 당사는 무통성 전신 비만세포증에 대한 광범위한 적응증과 강력한 라벨을 통해 환자 관리의 의미를 재정의하고 환자 커뮤니티를 활성화해 최적의 치료를 찾기 위해서 의료제공자와 협력하고 있다”고 덧붙였다.

아이바키트는 미국에서 공격적인 전신 비만세포증, 혈액 신생물 및 비만세포 백혈병과 관련된 전신 비만세포증을 포함한 진행성 전신 비만세포증과 무통성 전신 비만세포증 외에도 PDGFRA 엑손 18 변이를 보유한 절제 불가능 또는 전이성 위장관기질종양 환자의 치료제로 승인됐다.