BMS. 미국ㆍ유럽ㆍ일본에서 아베크마 적응증 확대 신청

[의약뉴스] 미국, 유럽, 일본 규제기관이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 CAR T세포 치료제 아베크마(Abecma, idecabtagene vicleucel) 적응증 확대 신청서에 대한 심사에 돌입했다.

BMS와 2세븐티 바이오(2seventy bio)는 17일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 이전에 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체로 치료받은 재발 및 불응성 다발골수종 성인 환자 치료를 위한 아베크마의 추가 허가 신청서를 접수했다고 밝혔다.

FDA는 처방의약품 신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 올해 12월 16일까지 승인 여부를 결정할 예정이다.

또한 유럽의약품청(EMA)도 아베크마 승인 변경 신청을 접수했다.

이와 동시에 일본 후생노동성도 아베크마 추가 신약 허가 신청서를 접수했다.

이러한 적응증 확대 신청은 중추적, 임상 3상, 개방표지, 글로벌, 무작위 대조 KarMMa-3 연구에서 나온 중간 결과를 근거로 한다.

임상시험에는 다발골수종에 가장 흔히 사용되는 표준 치료인 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 다라투무맙(daratumumab)으로 치료받은 환자들이 등록됐다.

사측은 1차 치료 및 초기 재발 단계에서 다라투무맙 사용이 증가함에 따라 가장 흔한 세 가지 계열의 항골수종 치료를 받은 이후인 환자의 미충족 수요가 커지고 있다고 설명했다.

이러한 환자들은 명확한 치료 패러다임이 없고 종종 현재 표준 치료에도 예후가 매우 좋지 않다.

KarMMa-3 연구 결과 아베크마 치료는 무진행 생존과 전체 반응률에 대해 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 보였다.

안전성은 일반적으로 예측 가능한 수주능로 아베크마의 이전 보고와 일관된 경향을 보였다.

아베크마는 KarMMa-3 결과를 통해 세 가지 계열 약물에 노출된 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 평가하기 위한 무작위 대조 임상 3상 시험에서 표준 치료보다 우월성이 입증된 최초이자 유일한 CAR T세포 치료제가 됐다.

KarMMa-3 데이터는 올해 2월 10일에 뉴잉글랜드저널오브메디신(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.

브리스톨마이어스스퀴브 주요시장 총괄 애덤 렌코우스키 수석부사장은 “KarMMa-3 연구는 기존 표준 치료 대비 아베크마의 분명한 임상적 이점을 보여주고 승인될 경우 이 항-BCMA CAR T세포 치료제가 재발 및 불응성 다발골수종 치료 과정 초기에 표준요법이 될 수 있음을 시사한다”고 말했다.

이어 “글로벌 규제기관들의 신청 접수는 세 가지 계열 약물에 노출된 다발골수종 환자의 수요가 상당한 3개 지역에서 중요한 추가적인 진전”이라고 의미를 부여했다.

아베크마는 전 세계 다수의 국가에서 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 4가지 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다.