버텍스ㆍ크리스퍼, 희귀질환 유전자편집 치료제 FDA 승인 신청

[의약뉴스] 미국 제약기업 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 희귀 혈액질환에 대한 유전자 편집 치료제를 미국 식품의약국(FDA)에 승인 신청했다.

버텍스와 크리스퍼는 낫적혈구병(SCD)과 수혈 의존성 베타 지중해빈혈(TDT) 치료제 후보물질인 엑사감글로진 오토템셀(exagamglogene autotemcel, 엑사셀)의 생물학적제제 허가신청서(BLA) 순차 제출 절차를 완료했다고 3일(현지시각) 발표했다.

이 허가 신청서에는 우선 심사 요청이 포함돼 있는데 요청이 받아들여질 경우 FDA의 신청서 심사 기간이 12개월에서 8개월로 단축된다.

엑사셀은 낫적혈구병 또는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자를 대상으로 평가되고 있는 자가유래 생체 외(ex vivo) CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제로 환자의 조혈모세포가 적혈구에서 높은 수준의 태아 혈색소(HbF)를 생성하도록 편집된다.

태아 혈색소는 태아 발달 과정에서 자연적으로 존재하는 산소 운반 혈색소의 한 형태로 출생 후 성인형 혈색소로 전환된다. 엑사셀에 의한 태아 혈색소 수치 상승은 낫적혈구병 환자에서 고통스러운 혈관막힘위기(VOC)를 감소시키거나 없앨 수 있고 수혈 의존성 베타 지중해빈혈 환자에서 수혈 필요성을 줄이거나 없앨 가능성이 있다.

엑사셀 허가 신청은 현재 진행 중인 임상 3상 시험인 CLIMB-111 및 CLIMB-121 연구와 장기 추적 연구 CLIMB-131의 결과에 의해 뒷받침된다. 임상 3상 연구 데이터는 작년 12월에 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 발표됐다.

앞서 미국 FDA는 엑사셀에 대해 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀소아질환 지정을 결정한 바 있다.

한편 유럽에서는 작년 12월에 엑사셀 판매 허가 신청서가 제출됐고 올해 1월에 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품ㆍ의료제품규제청(MHRA)이 신청서를 접수했다. 엑사셀은 유럽에서 희귀의약품, 우선심사대상(PRIME, Priority Medicines) 의약품으로 지정됐다.

버텍스 파마슈티컬스의 글로벌 의약품개발ㆍ의학부 총괄 겸 최고의학책임자 카르멘 보직 부사장은 “엑사셀 글로벌 허가 신청 완료는 역사적인 이정표”라면서 “임상시험 참가자와 낫적혈구병 및 베타 지중해빈혈 커뮤니티, 이들을 지원하는 의사, 간호사, 코디네이터, 보호자, 친구에게 감사의 말씀을 전하고 싶다”고 밝혔다.

크리스퍼 테라퓨틱스의 프엉 카인 모로 최고의학책임자는 “우리는 10년 안에 CRISPR 플랫폼 발견부터 CRISPR 기반 치료제의 첫 규제 제출까지 CRISPR 기술의 혁신적인 특성을 보여주는 진전을 거뒀다”고 말했다.