아스텔라스, 조스파타 적응증 확대 임상시험 실패

[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 조스파타(성분명 길테리티닙)의 적응증 확대를 위한 임상시험에서 실패했다.

아스텔라스는 길테리티닙을 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)-ITD(Internal tandem duplication) 변이 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 동종 조혈모세포이식(HSCT) 이후 유지요법으로 평가한 임상 3상 MORPHO 시험의 톱라인 결과를 발표했다.

길테리티닙은 질병 부담이 높고 예후가 좋지 않은 암 유발 돌연변이인 FLT3-ITD와 FLT3-TKD(Tyrosine kinase domain) 변이에 대해 활성을 나타내는 FLT3 억제제다.

현재 미국과 특정 유럽 국가를 포함한 전 세계 다수의 국가에서 재발성 또는 불응성 FLT3 변이 양성 급성 골수성 백혈병 치료제로 승인돼 있다.

임상 3상 MORPHO 시험은 FLT3-ITD 변이 AML 환자 356명을 대상으로 조혈모세포이식 후 유지요법으로 2년 동안 길테리티닙을 평가한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관 연구다. 참가자들은 이식 이전에 완전 관해 상태여야 했다.

임상시험 데이터에 따르면 위약군과 비교했을 때 길테리티닙으로 치료받은 환자들의 무재발 생존(RFS)에 관한 사전 정의된 1차 평가지표가 충족되지 않은 것으로 드러났다.

가장 흔한 치료 후 이상반응은 호중구 수 감소, 설사, 구역 등으로 이전에 실시된 길테리티닙 연구들과 일치했다. 자세한 결과는 차후 의료 학술대회에서의 발표 및 검토를 위해 제출될 예정이다.

아스텔라스는 1차 분석에서 무재발 생존 결과가 통계적으로 유의하지 않은 것으로 나타났기 때문에 연구 프로토콜에 따라 연구가 중단될 것이라고 밝혔다.

아스텔라스제약 치료분야 개발 책임자 아산 아로줄라 수석부사장은 “우리는 이러한 결과에 실망했지만 AML 환자에게 질병 연속체 전반에 걸친 치료 옵션을 제공하기 위해 계속 노력하고 있다”면서 “전체 데이터세트를 철저히 검토할 것이며 향후 세부적인 결과를 공유할 계획이다”고 말했다.