美 FDA, 사노피 주 1회 A형 혈우병 치료제 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 프랑스 제약기업 사노피의 주 1회 투여하는 새로운 A형 혈우병 치료제 알투비오(Altuviiio, efanesoctocog alfa)를 승인했다.

사노피는 23일(현지시각) FDA가 계열 내 최초의 지속형 제8 혈액응고인자(Factor VIII) 대체요법제 알투비오를 승인했다고 발표했다.

알투비오는 A형 혈우병이 있는 성인 및 소아의 출혈 에피소드를 조절하기 위한 일상적인 예방요법 및 필요시 보충요법, 수술 전후 관리 용도로 허가됐다.

사노피는 알투비오가 주 1회 투여로 일주일의 대부분 동안 정상 및 거의 정상에 가까운 인자 활성도(40% 이상)를 달성할 수 있도록 하고 이전 8인자 예방요법 대비 출혈을 유의하게 감소시킬 수 있는 최초이자 유일한 A형 혈우병 치료제라고 설명했다.

FDA는 알투비오 허가 신청서를 우선 심사 지정 하에 평가했다. 우선 심사 지정은 심각한 질환의 치료, 진단, 예방 측면에서 유의한 개선을 제공할 수 있는 치료제에 부여된다. 또한 FDA는 알투비오를 혁신치료제, 패스트트랙 대상, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이번 승인은 최근 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재된 중추적 임상 3상 시험 XTEND-1 연구의 데이터를 기반으로 한다. 주 1회 알투비오 예방요법은 중증 A형 혈우병 환자에게 유의한 출혈 예방 효과를 제공하면서 1차 평가지표를 충족했다. 평균 연간 출혈률(ABR)은 0.70, ABR 중앙값은 0.0으로 분석됐다.

또한 알투비오는 환자 내 비교를 바탕으로 이전 인자 예방요법 대비 ABR을 77% 유의하게 감소시킨 것으로 나타나 주요 2차 평가지표를 충족했다. 추가적인 데이터에 따르면 알투비오 치료 후 연간 관절 출혈률 중앙값은 0으로, 관절 출혈 예방 효과가 확인됐다.

알투비오는 한 주의 대부분 동안 평균 8인자 활성도를 40% 이상으로 유지시켰고 7일차에는 활성도가 10% 이상으로 관찰됐다. 이러한 수치는 낮은 출혈 위험과 관련이 있다.

임상시험에서 알투비오는 내약성이 양호했고 8인자에 대한 항체 발생은 발견되지 않았다. 다만 알투비오 투여 후 항체가 발생할 가능성은 있다고 한다.

이외에도 XTEND-Kids 임상시험의 중간 데이터에서는 주 1회 알투비오를 투여 받은 12세 미만 소아 환자의 평균 ABR이 0.5, ABR 중앙값은 0으로 집계됐다. 안전성 결과는 XTEND-1 시험 데이터와 일치했다. XTEND-Kids의 전체 결과는 차후 열리는 학술대회에서 발표될 예정이다.

사노피의 폴 허드슨 CEO는 “오늘 알투비오 승인은 환자와 의사가 혈우병과 함께 사는 삶을 재정의할 수 있도록 한다”며 “알투비오로 달성할 수 있는 높은 지속 인자 활성도는 혈우병 환경을 변화시킬 수 있다”고 강조했다.

이어 “환자에게 처음으로 주 1회 투여를 통한 강력한 출혈 예방 효과가 현실이 된다”며 “알투비오 같이 사람들의 삶을 개선시키는 치료 패러다임의 중요한 변화는 사노피가 이루기로 약속한 일이다”고 말했다.

사노피는 미국에서 알투비오를 오는 4월부터 사용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다.

사노피는 스웨덴 제약사 소비(Sobi)와 알투비오 개발 및 상용화를 위해 협력하고 있다. 소비는 유럽, 북아프리카, 러시아, 대부분의 중동 시장 등에서 최종 개발 및 상용화 권리를 갖고 있고 사노피는 북미와 기타 전 세계 지역에서 최종 개발 및 상용화 권리를 보유하고 있다.

유럽에서 알투비오 허가 신청은 올해 하반기에 이뤄질 예정이다.