FDA, 린제스 소아 기능성 변비 치료제로 우선심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 애브비와 아이언우드 파마슈티컬스(Ironwood Pharmaceuticals)의 린제스(Linzess, 성분명 리나클로타이드)를 소아 기능성 변비 치료제로 우선 심사한다.

아이언우드는 FDA가 기능성 변비를 가진 6~17세 소아 및 청소년의 치료를 위한 린제스 신약허가신청서를 접수하고 우선 심사 지정을 결정했다고 13일(현지시각) 밝혔다.

FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기일을 표준 심사 주기보다 4개월 빠른 올해 6월 14일로 정했다.

FDA의 우선 심사는 심각한 질환의 치료, 진단, 예방에 상당한 개선을 제공할 잠재력이 있는 치료제와 미국 소아의약품법에 따라 제출된 소아 추가 신청에 부여된다.

이번 추가 승인 신청은 기능성 변비가 있는 6~17세 환자들을 대상으로 리나클로타이드를 평가한 대규모, 다기관, 이중맹검, 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 한다. 총 330명의 환자가 리나클로타이드 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정됐다.

리나클로타이드는 위약과 비교했을 때 12주 자발적 장운동 빈도율(SBMs/week)을 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미하게 개선시킨 것으로 나타나 1차 평가지표를 충족했다.

리나클로타이드 치료군은 자발적 장운동 빈도율에서 위약군 대비 두 배 이상의 최소제곱 평균 변화를 보였다(각각 2.220, 1.050).

또한 리나클로타이드는 브리스톨 대변 형태 척도(BSFS) 점수로 평가된 대변 일관성의 12주 변화에 대한 2차 평가지표에서도 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 나타냈다.

전반적으로 임상 3상 연구는 소아 인구에서 리나클로타이드의 내약성이 양호하다는 점을 증명했다.

소아 임상 3상 연구에서 가장 흔한 이상반응은 설사로, 설사 발생률은 리나클로타이드 치료군이 4.3%, 위약군이 1.8%로 집계됐다.

아이언우드 파마슈티컬스의 연구ㆍ의약품개발 총괄 겸 최고의료책임자 마이클 쉐츠라인 수석부사장은 “소아 기능성 변비는 어린 환자와 환자 가족에게 큰 영향을 미치지만 현재 이 같은 사람을 위해 FDA가 승인한 전문의약품은 없는 상황”이라고 설명했다.

이어 “이 질환을 가진 6~17세 소아 환자의 치료 환경을 변화시키는데 훨씬 더 가까이 다가설 수 있도록 하는 FDA의 우선 심사 지정을 환영한다”고 밝혔다.

아이언우드 파마슈티컬스의 톰 맥커트 최고경영자는 “당사는 위장질환 치료를 발전시키는데 중점을 둔 회사로서 리나클로타이드의 임상적 유용성을 기능성 변비를 가진 소외된 소아 환자에게로 확대하기 위해 시급성을 갖고 노력해왔다”며 “승인될 경우 2023년 중반기에 상용 출시를 추진할 것”이라고 전했다.

아이언우드는 미국에서 린제스를 애브비와 함께 개발하고 판매하고 있다. 현재 미국에서 린제스는 변비형 과민성대장증후군(IBS-C)과 만성 특발성 변비(CIC)를 가진 성인 환자의 치료제로 허가됐다. 18세 미만 환자에 대한 사용은 아직 승인되지 않았다.

유럽에서 리나클로타이드는 중등증에서 중증 변비형 과민성대장증후군 치료제로 승인됐고 애브비가 콘스텔라(Constella)라는 제품명으로 시판하고 있다.

일본에서는 아이언우드의 파트너사인 아스텔라스제약이 린제스를 성인 IBS-C 및 만성 변비 치료제로 판매하고 있다.