美 FDA, 페링제약 방광암 유전자 치료제 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스위스 페링제약의 특정 방광암 환자를 위한 최초의 유전자 치료제를 허가했다.

페링제약은 미국 FDA가 유두상 종양 유무에 상관없이 상피내암을 동반한 고위험, BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 불응 비근침습성 방광암(NMIBC) 성인 환자의 치료를 위한 아데노바이러스 벡터 기반 유전자 치료제 애드스틸라드린(Adstiladrin, nadofaragene firadenovec-vncg)을 승인했다고 16일(현지시각) 발표했다.

방광암은 미국에서 6번째로 흔한 암이며 비근침습성 방광암은 모든 신규 방광암 사례의 약 75%를 차지한다.

BCG는 고등급 비근침습성 방광암 환자를 위한 1차 표준요법이지만 BCG로 초기 치료를 받는 환자의 50% 이상은 1년 이내에 질병 재발 및 진행을 경험하게 되며 상당수의 환자들은 BCG에 반응하지 않는다.

애드스틸라드린은 3개월마다 방광 내 투여하는 비복제 아데노바이러스 벡터 기반 유전자 치료제로 환자의 방광벽 세포를 표적으로 삼고 암과 싸우는 신체 자연 방어를 강화시킨다.

앞서 FDA는 애드스틸라드린을 우선 심사, 혁신치료제, 패스트트랙 대상으로 지정한 바 있다.

이번 승인은 고등급 Ta 또는 T1 질환 유무에 관계없이 상피내암을 동반한 환자 가운데 절반 이상(51%)이 3개월까지 완전 반응에 도달한 것으로 나타난 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 한다.

초기 완전 반응에 도달한 환자의 46%(23/50)는 12개월 차에 고등급 재발이 없는 상태를 유지한 것으로 확인됐다.

애드스틸라드린과 관련된 가장 흔한 이상반응은 방광 분비물, 피로, 방광 경련, 요절박, 혈뇨, 오한, 발열, 고통스러운 배뇨 등이다. 면역 억제 또는 면역 결핍 환자는 애드스틸라드린에 접촉하지 않아야 한다.

애드스틸라드린 임상시험 책임자인 미국 메이요클리닉의 비뇨기과 과장 스티븐 부어지언은 “BCG 불응 NMIBC 환자는 역사적으로 방광 제거 수술 외에 치료 옵션이 제한적이었다”며 “애드스틸라드린 승인은 현재 치료 환경에서 상당한 발전으로 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 설명했다.

페링제약의 최고과학책임자 아르민 메츠거 부사장은 “방광암 환자를 위한 동종 최초의 치료제인 애드스틸라드린의 잠재력을 실현하는데 있어 중요한 이정표를 세우게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝히며 “애드스틸라드린은 복잡한 연구, 개발, 생산 과정의 정점이고 이 승인에 도달할 수 있도록 도와준 팀과 의사, 환자에게 감사드린다”고 덧붙였다.

페링은 암 치료제에 대한 상업적 규모의 벡터 생산을 위한 생산능력 확대를 추진하고 있으며 이후 내년 하반기에 미국에서 애드스틸라드린을 상용화할 수 있을 것으로 예상하고 있다.