오토루스 CAR T 치료제 임상 2상 목표 충족

[의약뉴스] 영국 바이오제약회사 오토루스 테라퓨틱스(Autolus Therapeutics)가 CD19 CAR T세포 치료제의 임상 2상 시험에서 1차 평가변수를 달성하면서 내년 말에 미국 승인 신청을 추진하기로 했다.

오토루스는 8일(현지시각) 재발성/불응성(r/r) 성인 급성 림프구성 백혈병(ALL)에 대한 오베캡타진 오토류셀(obecabtagene autoleucel, 오베셀)의 중추적 임상 2상 FELIX 시험에서 나온 중간 분석 결과를 발표했다.

오베셀은 기존 CD19 CAR T세포 치료제의 임상적 활성 및 안전성 한계를 극복하기 위해 고안된 CD19 CAR T세포 치료제 후보물질이다.

FELIX 임상 2상 시험의 중간 분석은 독립적인 데이터모니터링위원회에 의해 검증된 형태학적 질환을 가진 환자 50명을 대상으로 수행됐다.

1차 평가변수는 독립적인 반응 검토위원회가 평가한 완전 관해(CR) 및 불완전한 혈구 수 회복이 동반된 완전 관해에 도달한 환자 비율로 정의되는 전체 관해율(ORR)이다.

효능이 평가된 환자 50명을 기준으로 오베셀 치료 후 전체 관해율은 70%로 나타났다. 오베셀은 이전 ALLCAR19 연구에서 관찰된 데이터와 유사한 확장 및 초기 지속성(추적기간 중앙값 6.4개월)을 보였다.

안전성 분석은 오베셀로 치료받고 안전성 평가가 가능한 환자 92명을 대상으로 이뤄졌다.

환자의 3%는 Grade 3 이상의 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 경험했으며 환자의 8%는 Grade 3 이상의 면역효과기세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)을 경험했다.

이 임상시험은 사전 설정된 환자 90명 등록 목표에 도달하면서 형태학적 코호트 진입을 위한 환자 선별이 완료됐다.

오토루스는 내년 중반기에 의료 학회에서 FELIX 결과를 발표하고 내년 말에는 장기 추적조사 결과를 발표할 계획이다.

오토루스의 크리스티안 이틴 최고경영자는 “중간 분석을 바탕으로 첫 중추적 임상시험에서 1차 평가변수가 충족됐다는 점을 발표하게 돼 기쁘다”며 “이 잠재적으로 혁신적인 치료제를 소외된 ALL 환자 인구에게 제공하는데 한 걸음 더 다가섰다고 믿는다”고 말했다.

이어 “이러한 중간 데이터를 더 긴 추적조사 데이터로 보완해 오베셀의 임상적 이점을 보다 완전히 탐구하고 2023년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 제출할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

오토루스는 개발 이정표 달성에 따라 파트너사인 블랙스톤 라이프사이언스로부터 3500만 달러의 마일스톤을 받게 됐다고 전했다. 또한 이와 별개로 1억5000만 달러 규모의 주식 공모를 진행한다고 발표했다.