아펠리스 지도모양위축 치료제 승인 내년 2월 말 결정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)의 지모모양위축 치료제 페그세타코플란(Pegcetacoplan)의 승인 여부를 내년 2월 말에 결정하기로 했다.

미국 바이오제약회사인 아펠리스는 연령관련 황반변성(AMD)에 따른 이차성 지도모양위축 치료를 위해 유리체내 주사하는 페그세타코플란의 신약허가신청(NDA)에 대한 자발적인 주요 수정안을 FDA가 받아들였다고 18일(현지시각) 발표했다.

FDA는 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 새로운 심사 기한을 내년 2월 26일까지로 정했다. 또한 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집할 계획이 없다고 전했다.

앞서 이달 초에 아펠리스는 신약허가신청 심사의 일환으로 임상 3상 DERBY 및 OAKS 연구에서 나온 24개월 효능 데이터를 FDA에 제출하겠다고 발표한 바 있다. 24개월 데이터는 페그세타코플란 격월 및 월별 치료 이후 나타난 강력하고 일관된 효과와 양호한 안전성 프로파일을 보여준다.

아펠리스는 올해 6월에 DERBY 및 OAKS 연구에서 나온 12개월 및 18개월 결과와 임상 2상 FILLY 연구 결과를 바탕으로 신약허가신청서를 제출했었다. DERBY 및 OAKS는 연령관련 황반변성에 따른 이차성 지도모양위축이 있는 광범위하고 대표적인 환자 집단을 대상으로 페그세타코플란의 효능과 안전성을 평가한 다기관, 무작위, 이중맹검, 샴 대조군 연구다.

아펠리스의 세드릭 프랑수아 공동설립자 겸 최초경영자는 “24개월 데이터 추가를 통해 페그세타코플란 출시 시기에 미치는 영향은 최소화하면서 출시 때 최고의 제품 프로파일을 보유할 수 있게 됐다”며 “최대한 빨리 지도모양위축을 앓는 사람들에게 잠재적인 최초의 치료제를 제공하기 위해서 당국과 협력하길 기대한다”고 말했다.

페그세타코플란은 많은 심각한 질병의 발병 및 진행을 초래할 수 있는 과도한 보체연쇄반응 활성화를 조절하기 위한 C3 표적 치료제다. FDA는 페그세타코플란을 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다.

아펠리스는 올해 말에 유럽의약품청(EMA)에도 24개월 결과를 포함한 페그세타코플란의 판매 허가 신청서를 제출할 계획이다.