다케다, 아이클루시그 Ph+ ALL 1차 치료 임상3상 성공

[의약뉴스] 일본 다케다제약이 백혈병 치료제 아이클루시그(성분명 포나티닙)를 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병(Ph+ ALL) 성인 환자의 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 성공했다.

다케다는 무작위 임상 3상 PhALLCON 시험의 1차 평가변수가 충족됐다고 17일(미국 시각) 발표했다.

아이클루시그와 저강도 항암화학요법으로 치료받은 Ph+ ALL 성인 환자군은 미세잔존질환(MRD) 음성 완전 관해(CR)를 달성한 비율이 이매티닙(제품명 글리벡) 치료군보다 높은 것으로 나타났다.

미세잔존질환 음성은 환자의 장기적인 결과 개선과 관련이 있다.

아이클루시그는 BCR::ABL1 및 가장 저항성이 높은 T315I 변이를 포함한 모든 알려진 단일 치료 저항성 변이를 표적으로 하는 유일한 범-돌연변이 3세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)다.

PhALLCON는 새로 진단된 Ph+ ALL 성인 환자를 위한 1차 치료요법으로서 아이클루시그와 저강도 항암화학요법 병용요법의 효능과 안전성을 이매티닙과 비교해 평가 중인 임상 3상 무작위, 국제, 개방표지 다기관 연구다.

1차 Ph+ ALL 치료에서 두 TKI를 비교하는 최초의 글로벌 임상 3상 시험이자 유일한 직접비교 임상시험이다.

연구 도중 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다. 다케다는 이 임상시험의 데이터를 향후 규제기관들과 논의할 예정이며 과학계와 공유할 것이라고 전했다.

다케다 항암제 글로벌 의학부 총괄 Awny Farajallah는 “Ph+ ALL는 현재 미국에서 환자를 위해 1차 치료에 승인된 표적 치료제가 없는 빠르게 진행되는 질환”이라며 “좋지 않은 장기적인 결과와 관련이 있는 치료하기 어려운 돌연변이의 발생을 억제할 수 있는 효과적인 치료가 시급히 필요한 상황”이라고 설명했다.

이어 “아이클루시그가 이러한 환자의 치료 공백을 어떻게 해결할 수 있을지 보게 돼 기쁘며 이 결과를 공유하기를 기대하고 있다”고 말했다.

필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병은 미국에서 성인 ALL 환자의 약 25%에게 영향을 미치는 드문 유형의 ALL이며 필라델피아 염색체로 알려진 비정상적인 유전자가 존재하는 것이 특징이다.

아이클루시그는 2012년에 미국에서 이전 티로신 키나아제 억제제 치료에 저항성이나 불내성을 보인 만성기, 가속기, 급성기 만성 골수성 백혈병 또는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병 성인 환자 치료제로 신속 승인됐고 이후 2016년에 정식 승인됐다.

2020년에는 최소 2개의 키나아제 억제제에 저항성이나 불내성을 보인 만성기 만성 골수성 백혈병 성인 환자의 치료제로 허가됐다.