FDA, 이뮤노젠 백금저항성 난소암 치료제 신속 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 백금 저항성 난소암 치료를 위한 항체약물접합체(ADC) 엘라헤레(Elahere, mirvetuximab soravtansine)를 승인했다.

미국 제약사 이뮤노젠(ImmunoGen)은 FDA가 이전에 1~3개의 전신요법을 받은 엽산수용체알파(FRα) 양성, 백금 저항성 상피성 난소암, 난관암, 일차 복막암 성인 환자의 치료제로 엘라헤레를 신속 승인했다고 14일(현지시각) 발표했다.

엘라헤레는 중추적인 SORAYA 시험에서 나온 객관적 반응률(ORR) 및 반응 지속기간(DOR) 데이터를 기반으로 FDA의 신속 승인 프로그램 하에 허가됐다.

지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

엘라헤레는 난소암에서 높게 발현되는 세포 표면 단백질인 엽산수용체알파를 표적으로 하는 동종계열 최초의 항체약물접합체이자 백금 저항성 질환에 FDA 승인된 최초의 항체약물접합체다.

중추적 SORAYA 시험은 아바스틴(성분명 베바시주맙)을 포함해 이전에 1~3개의 전신요법으로 치료받았고 종양 FRα 발현 수준이 높은 백금 저항성 난소암 환자 106명을 대상으로 실시된 단일군 연구다.

시험 결과 연구자에 의해 평가된 객관적 반응률은 31.7%이며 완전 반응이 관찰된 사례는 5건이었다. 반응 지속기간 중앙값은 6.9개월이었다.

엘라헤레의 안전성은 FRα 양성, 백금 저항성 상피성 난소암, 난관암, 일차 복막암 환자 464명을 대상으로 수행된 연구 3건의 통합 분석에서 평가됐다. 엘라헤레 처방 정보에는 시각장애, 각막병증, 안구 건조, 광선공포증, 눈 통증, 포도막염 등의 안독성 발생 위험에 관한 박스 경고문이 포함된다.

검사수치 이상을 포함한 가장 흔한 이상반응은 시각장애, 피로, AST(Aspartate aminotransferase) 증가, ALT(Alanine aminotransferase) 증가, 각막병증, 복통, 림프구 감소, 말초 신경병증, 설사, 알부민 감소, 변비, 알칼리 인산분해효소 증가, 안구 건조, 마그네슘 감소, 백혈구 감소, 호중구 감소, 헤모글로빈 감소 등이다.

이뮤노젠의 마크 엔예디 최고경영자는 “엘라헤레가 이전 아바스틴 치료에 관계없는 적응증을 통해 FRα 양성 백금 저항성 난소암 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 수 있다고 생각한다”고 밝혔다.

이어 “엘라헤레 신속 승인은 차세대 ADC 약물 개발을 위해 수십 년 동안 투입한 노력에 대한 증거다. 이뮤노젠이 완전 통합된 항암제 회사로 전환되고 혁신적인 항암 제품의 개발과 상용화를 위한 선도기업으로서의 흥미로운 새로운 장이 시작됐음을 의미한다”며 “경험이 풍부한 상업 및 의료 팀을 통해 엘라헤레를 성공적으로 출시하고 미국 전역의 환자에게 신속하게 제공할 준비가 돼 있다”고 말했다.

이뮤노젠의 애나 버켄블릿 수석부사장 겸 최고의료책임자는 “백금 저항성 난소암은 치료하기 어려운 것으로 악명 높은 질환이다”며 “2014년 이후 FDA가 이 적응증에 승인한 새로운 치료제가 없다는 점을 고려할 때 엘라헤레의 신속 승인은 난소암 치료 패러다임에서 엄청난 발전이다”고 강조했다.

그러면서 “환자에게 좋은 날을 더 많이 제공하기 위해 노력하면서 초기 치료, 병용요법, 광범위한 FRα 발현 수준에 걸쳐 미르베툭시맙을 계속 평가하길 기대한다”고 덧붙였다.

이뮤노젠은 엘라헤레의 신속 승인을 정식 승인으로 전환하기 위해 설계된 확증 무작위 임상시험인 MIRASOL의 환자 등록이 완료됐으며 내년 초에 톱라인 데이터가 나올 것으로 예상하고 있다고 전했다.

FDA는 생물의약품 허가신청 심사 중에 MIRASOL의 예비 ORR 및 DOR 데이터를 제출할 것을 요청했다. 이뮤노젠은 MIRASOL 시험의 데이터 무결성 유지를 위해 독립적인 제3자 통계학자가 분석을 수행하고 FDA에 직접 결과를 제출했다고 부연했다.

로이터 보도에 의하면 이뮤노젠은 엘라헤레의 표시가격을 바이알 당 6,220달러(약 820만 원)로 정했다.