아지오스, 희귀 혈액질환 치료제 EU 승인

[의약뉴스] 미국 제약기업 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 미국에 이어 유럽에서 희귀질환 치료제인 피루킨드(Pyrukynd, mitapivat)를 허가받았다.

아지오스는 유럽 집행위원회가 피루브산염 키나아제(PK) 결핍증 성인 환자를 위한 치료제 피루킨드의 판매를 허가했다고 10일(현지시각) 발표했다.

피루킨드는 동종계열 최초의 경구용 PK 활성제이며 이 희귀 쇠약성, 평생 지속되는 용혈성 빈혈이 있는 유럽 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 질병 조절 치료제다.

이번 유럽 판매 허가는 중추적 임상시험 2건인 ACTIVATE와 ACTIVATE-T의 결과를 기반으로 한다.

ACTIVATE에서 피루킨드는 정기적으로 수혈을 받지 않는 PK 결핍증 환자의 헤모글로빈을 통계적으로 유의하게 증가시켰다. ACTIVATE-T 시험에서는 피루킨드가 정기적으로 수혈을 받는 환자의 수혈 부담을 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시킨 것으로 나타났다.

두 연구에서 가장 흔한 이상반응은 불면증이며 가장 흔한 검사수치 이상은 에스트론 감소 및 에스트라디올 감소 등이다.

이러한 데이터의 전체 분석 결과는 2021 유럽혈액학회(EHA)에서 발표됐다. ACTIVATE 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디신(the New England Journal of Medicine), ACTIVATE-T 결과는 란셋헤마톨로지(The Lancet Haematology)에 게재됐다.

덴마크 코펜하겐대학교 안드레아스 글렌퇴 부교수는 “PK 결핍증이 있는 사람은 평생 만성 빈혈과 관련 합병증, 일과 가족 및 사회생활에 해로울 수 있는 증상으로 고통 받는다. 피루킨드는 이 커뮤니티에게 새로운 희망을 제공한다. 유럽에서 성인 PK 결핍증 환자를 위한 최초의 치료제 승인을 가능하게 한 연구 노력에 기여한 것을 영광스럽게 생각한다”고 말했다.

아지오스의 브라이언 고프 최고경영자는 “오늘 EU 승인을 통해 보다 많은 전 세계 PK 결핍증 환자를 위해 피루킨드의 긍정적인 영향을 확대하게 돼 자랑스럽다. 당사는 희귀하고 유전적으로 정의된 질병이 있는 사람을 대신해 지속적인 혁신에 전념하고 있고 소아 PK 결핍증, 지중해빈혈증, 낫적혈구병에 대해 진행 중인 중추적 프로그램을 통해 피루킨드의 영향을 확대하려고 노력하고 있다”고 밝혔다.

피루킨드는 이전에 유럽의약품청(EMA)에 의해 희귀의약품으로 지정됐다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 올해 2월에 피루킨드를 성인 PK 결핍증 환자의 용혈성 빈혈 치료제로 승인했다.