아베오나, 희귀 피부질환 치료제 3상에서 효능 입증

[의약뉴스] 미국 바이오제약회사 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)가 희귀 결합조직질환 치료제의 임상 3상 시험에서 유효성을 입증했다.

아베오나는 열성 이영양성 수포성 표피박리증(recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB)이 있는 환자를 위한 자가, 조작된 세포치료제 EB-101의 안전성과 효능을 평가하는 중추적 임상 3상 VIITAL 연구에서 긍정적인 톱라인 데이터를 얻었다고 3일(현지시각) 발표했다.

VIITAL 연구는 열성 이영양성 수포성 표피박리증이 있는 피험자 11명에서 큰 만성 상처 쌍 43개에 대해 EB-101의 효능, 안전성, 내약성을 평가했다.

VIITAL에서 무작위 치료된 큰 만성 상처는 표면적이 20cm² 이상이고 최소 6개월에서 최대 21년(평균 6.2년) 동안 개방돼 있었다.

VIITAL 연구 결과 EB-101은 큰 만성 열성 이영양성 수포성 표피박리증 상처의 치유와 통증 감소 면에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 유의미한 개선 효과를 나타내면서 두 공동 1차 효능 평가변수를 충족시켰다.

연구 1차 평가변수인 6개월 시점에 상처부위가 50% 이상 치유된 비율은 치료된 상처의 경우 81.4%, 치료되지 않은 상처는 16.3%로 나타났다.

다른 연구 평가변수인 6개월 차에 75% 이상의 상처 치유 달성 및 완전한 상처 치유를 달성한 비율에서도 통계적 유의성을 확보했다.

웡-베이커 페이스(Wong-Baker FACES) 통증 척도 점수의 차이로 평가한 상처 드레싱과 관련된 통증 감소는 치료된 상처의 경우 기준치 대비 3.07점 감소, 치료되지 않은 상처의 경우 0.90점 감소했다.

EB-101은 이전 임상 경험과 일관되게 내약성이 양호하고 심각한 치료 관련 부작용은 관찰되지 않았다.

피험자 2명은 최소 하나 이상의 중대한 이상반응이 보고됐지만 EB-101과는 관련이 없는 것으로 파악됐다.

아베오나는 추가적인 탐색적 평가변수와 12주 결과에 대한 세부사항 등을 포함한 결과를 차후 학술대회 발표와 동료검토 학술지 게재를 위해 제출할 계획이다.

또한, 내년 2분기에 미국 식품의약국(FDA)에 EB-101의 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 제출할 방침이다.

앞서 미국 FDA는 EB-101에 대한 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정을 결정한 바 있다.

아베오나의 비쉬 세샤드리 최고경영자는 “VIITAL 연구는 환자 보고 통증을 측정하는 공동 1차 평가변수로 인해 다른 중추적 RDEB 연구와 차별화된다"면서 "이 평가변수에 대한 중요한 결과가 RDEB 환자의 일상생활을 개선할 수 있는 EB-101의 잠재력을 뒷받침한다고 믿는다”고 밝혔다.

이어 “VIITAL에서 EB-101의 효능과 안전성 프로파일을 바탕으로 VIITAL 연구 결과를 FDA와 공유하고 BLA 제출을 향해 나아가길 기대한다”고 말했다.