BMS 레블로질, 골수형성이상증후군 1차 치료에 유효성 입증

[의약뉴스] 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 빈혈 치료제 레블로질(Reblozyl, luspatercept-aamt)이 수혈이 필요한 골수형성이상증후군(MDS) 환자의 1차 치료제로서 효능을 입증했다.

미국 브리스톨마이어스스퀴브는 레블로질을 평가한 임상 3상, 개방표지, 무작위 연구인 COMMANDS에서 1차 평가변수가 충족됐다는 긍정적인 톱라인 결과를 31일(현지시각) 발표했다.

레블로질은 적혈구 수혈이 필요한 최저위험/저위험/중등도 위험 골수형성이상증후군 성인 환자의 1차 치료에서 헤모글로빈 증가를 동반한 적혈구 수혈 비의존을 통계적으로 매우 유의하고 임상적으로 유의미하게 증가시킨 것으로 나타났다.

이러한 결과는 독립 검토위원회를 통해 수행된 사전 지정된 중간 분석에 따른 것이다. 안전성 결과는 이전에 MEDALIST 연구에서 증명된 레블로질의 안전성 프로파일과 일치했고 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다.

COMMANDS는 이전에 적혈구생성자극제(ESA) 치료를 받은 적이 없는 적혈구 수혈 의존 환자를 대상으로 최저위험/저위험/중등도 위험 골수형성이상증후군으로 인한 빈혈 치료제로서 레블로질과 에포에틴 알파(epoetin alfa)의 효능 및 안전성을 비교했다.

연구 1차 평가변수는 12주 차에 평균 헤모글로빈 1.5g/dL 이상 증가를 동반한 적혈구 수혈 비의존(RBC-TI)이었다. 주요 2차 평가변수로는 24주 차 RBC-TI, 연구 1~24주 동안 최소 8주 이상의 적혈구 반응을 동반한 12주 이상의 RBC-TI 등이 포함된다.

브리스톨마이어스스퀴브 혈액학개발부 수석부사장 노아 버코위츠 박사는 “골수형성이상증후군 환자의 빈혈 치료에서 발전이 이뤄졌지만 수혈 의존성 골수형성이상증후군 환자를 위한 새롭고 더 나은 1차 치료 옵션에 대한 상당한 수요가 남아있다”며 “COMMANDS 연구의 긍정적인 결과에 만족하고 이러한 중요한 데이터를 발표하는 것이 기대된다”고 말했다.

브리스톨마이어스스퀴브는 COMMANDS 데이터의 전체 평가를 완료할 예정이다. 임상시험 연구자들과 협력해 향후 의료 학술대회에서 자세한 결과를 발표하고 보건당국들과 결과에 대해 논의할 계획이다.

레블로질은 2021년 11월에 MSD(미국 머크)의 액셀러론 파마(Acceleron Pharma) 인수 이후 브리스톨마이어스스퀴브와 MSD의 글로벌 협력을 통해 개발 및 상용화되고 있다.

현재 레블로질은 적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해빈혈증 환자의 빈혈 치료제, 이전에 적혈구생성자극제 치료에 실패한 최저위험/저위험/중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군 또는 최저위험/저위험/중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양 성인 환자의 빈혈 치료제로 허가됐다.