아스텔라스, 美 테이샤 유전자 치료제 개발 지원

[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 미국 테이샤 진 테라피스(Taysha Gene Therapies)의 유전자 치료제 개발을 지원하기로 했다.

아스텔라스와 테이샤는 24일(미국 시각) 레트 증후군과 거대축삭신경병(GAN) 치료를 위한 테이샤의 아데노관련바이러스(AAV) 유전자 치료제 개발 프로그램의 발전을 지원하기 위한 전략적 투자를 발표했다.

아스텔라스는 테이샤의 보통주 15%를 인수하기 위해 총 5000만 달러를 투자할 계획이며, 테이샤의 임상단계 프로그램인 레트 증후군에 대한 TSHA-102와 거대축삭신경병에 대한 TSHA-120의 라이선스를 획득할 수 있는 독점 옵션을 받게 된다.

또한 테이샤는 아스텔라스에게 잠재적인 지배권 변경과 관련된 특정 권리를 부여했다.

확정 계약은 아스텔라스가 옵션을 행사할 때 실행할 예정이며 지배권 거래 변경은 테이샤 주주의 승인을 필요로 한다.

이번 투자를 통해 향후 유전자 치료에 관한 아스텔라스의 글로벌 R&D, 제조, 상용화 역량을 테이샤의 혁신적인 중추신경계(CNS) 유전질환 AAV 유전자 치료제 개발 프로그램에 적용할 수 있는 옵션을 갖게 됐다.

이는 심각한 미충족 의료 수요를 가진 레트 증후군 및 거대축삭신경병 환자를 위해 새로운 치료제 개발을 향상시킬 수 있는 기회를 만들 수 있다는 것이 사측의 설명이다.

테이샤는 단일유전자 중추신경계 질환에 대한 척수강내 투여 AAV 유전자 치료제 개발을 진행하고 있다.

이 플랫폼 접근법의 일환으로 레트 증후군에 대한 임상 개발 단계의 최초이자 유일한 유전자 치료제인 TSHA-102와 거대축삭신경병에 대한 임상 1/2상 개발을 진행하며 규제 피드백을 기다리고 있는 TSHA-120 등 유망한 파이프라인을 보유하고 있다.

아스텔라스는 2020년 1월 오덴테스를 인수한 이후 올해 6월 미국 노스캐롤라이나주에 문을 연 최첨단 상업용 GMP 생산시설을 건설하는 등 환자에게 새로운 유전자 치료제를 제공하기 위한 역량을 지속적으로 구축하고 있다.

아스텔라스의 오카무라 나오키 최고전략책임자는 “유전자 치료는 아스텔라스의 주요 초점인 유전자 조절의 초석"이라며 "우리의 목표는 심각한 유전질환을 앓고 있고 치료 옵션이 제한적인 환자에게 새로운 혁신적인 치료 옵션을 제공하는 것”이라고 말했다.

이어 “테이샤는 CNS 유전자 치료의 업계 선도기업"일면서 "이번 파트너십은 아스텔라스의 유전자 치료 역량을 확장하고 긴급한 미충족 의료 수요가 있는 광범위한 환자의 삶에 영향을 줄 수 있도록 한다는 우리의 장기적인 비전에 전략적으로 부합한다”고 강조했다.

테이샤의 RA Session II 최고경영자는 “세계적인 연구개발, 제조, 상용화 역량을 가진 최고의 바이오제약회사인 아스텔라스의 전략적 투자를 기쁘게 생각한다”며 “이 투자는 우리 기술 플랫폼의 잠재력을 더욱 검증할 뿐만 아니라 두 주요 임상 자산의 치료 및 시장 기회를 강화한다”고 의미를 부여했다.

아스텔라스는 지분 투자와 관련, 전략적인 조정을 위해 테이샤 이사회의 한 자리를 확보했으며, 테이샤가 TSHA-120과 TSHA-102를 발전시키는 동안 아스텔라스의 유전자 치료제 임상 및 상업적 전문성을 활용할 수 있도록 할 예정이다.