NGM바이오, 망막질환 치료제 임상 2상 실패

[의약뉴스] 미국 바이오기업 NGM 바이오파마슈티컬스가 MSD(미국 머크)와의 제휴 계약에 포함된 지도모양위축(GA) 치료제 후보물질의 임상 2상 시험에서 실패했다.

NGM 바이오는 17일(현지시각) 연령관련 황반변성(AMD)에 의한 이차성 지도모양위축을 가진 환자를 대상으로 NGM621을 평가한 무작위, 이중맹검, 샴 대조군 임상 2상 시험 CATALINA의 톱라인 효능 및 안전성 결과를 발표했다.

NGM621은 보체성분 3(C3) 활성을 억제하도록 설계된 인간화 면역글로불린 G1(IgG1) 단클론항체다. 임상시험에서 NGM621은 52주 치료 기간 동안 4주마다 또는 8주마다 유리체내 주사로 투여됐다.

시험 결과 NGM621 투여군은 샴 대조군에 비해 지도모양위축 병변 부위 변화율이 각각 6.3%, 6.5% 감소했는데 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

NGM621은 양호한 안전성 프로파일을 입증했다. 맥락막 신생혈관(CNV) 전환 증가 증거는 관찰되지 않았고 CNV 사례는 샴 대조군보다 NGM621 치료군에서 수치상으로 더 적었다. 치료 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

NGM 바이오의 데이비드 우드하우스 최고경영자는 “지도모양위축을 앓는 환자의 상당한 미충족 의료 수요를 고려할 때 CATALINA 연구에서 1차 평가변수를 충족하지 못한 것에 실망했다”고 밝혔다.

이어 “당사는 다양한 사전 설정된 2차 평가변수를 평가하고 사후 분석을 계속 수행하고 있다. 추가적인 결과와 치료 관련 CNV 전환이 없다는 점, 전반적으로 좋은 NGM621의 안전성 프로파일이 지도모양위축 환자의 치료에 관한 중요한 정보를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.

CATALINA 임상시험 연구자인 미국 텍사스레티나컨설턴트의 찰스 와이코프 박사는 “CATALINA 데이터를 통해 NGM621뿐만 아니라 GA 분야의 임상 개발 프로그램을 보다 광범위하게 최적화하는 전략에 대한 통찰력을 얻을 수 있다고 생각한다. 지금까지 반복적으로 관찰돼 왔듯이 GA에 대한 보체 억제제의 임상시험 결과 사이에 변동성이 높을 수 있고, 이러한 변동성이 이 파괴적인 질병의 경과에 대한 치료제의 평가에 어떻게 영향을 미칠 수 있는지는 여전히 배우고 있는 상황이다”고 설명했다.

그러면서 “CATALINA 시험이 1차 평가변수를 충족하지 못했지만 2차 및 탐색적 분석에 관한 신호와 주목할 만한 CNV 결과는 NGM621이 GA 치료에서 역할을 할 가능성이 있음을 시사한다”며 “임상시험에서 나온 세부사항을 평가하고 오는 11월에 열리는 망막학회 연례 학술대회에서 결과를 발표하기를 기대한다”고 덧붙였다.

NGM 바이오는 MSD와 2015년부터 바이오의약품 개발을 위해 협력해 왔다. 작년에는 계약을 수정하고 제휴 기간을 2024년 3월까지로 확대하는 대신 망막질환, 심혈관ㆍ대사질환 치료제 개발에 초점을 맞추기로 했다.

MSD는 NGM621 라이선스를 획득할 수 있는 옵션을 보유하고 있다. MSD가 옵션을 행사하지 않기로 결정할 경우 NGM 바이오는 NGM621에 대한 전 세계 권리를 유지한다.

이번 발표 이후 NGM 바이오의 주가는 70%가량 급락했다.