앨나일람 옥살산뇨증 치료제, 美 승인범위 확대

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 옥스루모(Oxlumo, 성분명 루마시란)를 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1) 환자의 혈장 옥살산염 수치를 감소시키는 용도로 확대 승인했다.

앨나일람은 6일(현지시각) FDA가 피하주사를 통해 투여하는 RNAi 치료제 옥스루모를 이제 소아 및 성인 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자에서 소변 옥살산염 및 혈장 옥살산염 수치를 낮추는 치료제로 허가했다고 발표했다.

옥스루모는 2020년 11월에 미국에서 소아 및 성인 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자의 소변 옥살산염 수치를 낮추는 치료제로 처음 승인됐다. 유럽의약품청(EMA)은 옥스루모를 모든 연령대의 원발성 고옥살산뇨증 1형 환자를 위한 치료제로 허가했다.

이번 라벨 확대는 혈액투석 중인 환자를 포함해 중증 신장 장애가 있는 환자 21명을 대상으로 실시된 ILLUMINATE-C 임상 3상 시험에서 나온 긍정적인 효능 및 안전성 결과를 기반으로 한다. 허가 신청서에는 이전에 실시된 ILLUMINATE-A 및 ILLUMINATE-B 임상 3상 시험의 개방표지 연장 연구 결과도 포함됐다.

혈장 옥살산염 수치 상승은 옥살산증의 병태생리와 직접 관련이 있고 전신 옥살산염 침착을 야기한다. 이는 뼈 골절, 심근병증, 적혈구 생성 장애, 시력 손실, 피부 궤양, 기타 심각한 증상을 초래할 수 있다.

임상시험에서 옥스루모는 6개월 동안 투석 비의존 및 투석 의존 환자의 혈장 옥살산염 수치를 상당히 감소시킨 것으로 나타났다. 혈장 옥살산염 감소는 빠르면 1개월 차부터 관찰됐다.

옥스루모 치료는 투석 비의존 환자 코호트의 6개월 차 혈장 옥살산염 수치 면에서 기저치 대비 33%의 최소 제곱 평균 감소를 보였다. 혈액투석 의존 환자 코호트의 경우 옥스루모 치료 후 42%의 최소 제곱 평균 감소를 보였다.

옥스루모는 고무적인 안전성 및 내약성 프로파일을 나타냈고 등록된 환자에서 사망 또는 약물 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 주사부위반응이었으며 모두 경미하고 일시적이었다.

앨나일람 글로벌희귀질환사업 총괄 호르헤 카파페이는 “오늘 라벨 확대는 PH1 커뮤니티를 지원하는 연구와 혁신을 발전시키겠다는 앨나일람의 약속을 보여준다”며 “이를 통해 옥스루모에 대한 처방자들의 신뢰가 강화될 것이라고 믿는다”고 강조했다.

이어 “최초이자 유일하게 FDA 승인을 받은 PH1 치료 옵션으로서 이제 혈액투석 중인 진행성 PH1 환자를 비롯해 광범위한 환자에게 사용 가능한 옥스루모의 잠재적인 이점을 ILLUMINATE 임상 개발 프로그램을 통해 확인하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.

루마시란은 글로벌 임상 2상 시험에서 소변 옥살산염 수치가 상승한 재발성 신장결석병 환자의 치료제로도 평가되고 있다.