아밀릭스 루게릭병 치료제 렐리브리오 FDA 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 근위축성측삭경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, 일명 루게릭병) 치료 신약 렐리브리오(Relyvrio, 페닐부틸산나트륨 및 타우루르소디올)를 허가했다.

미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 FDA가 성인 근위축성측삭경화증 환자의 신체 기능 상실을 유의하게 지연시킬 수 있는 치료제 렐리브리오를 승인했다고 29일(현지시각) 발표했다.

렐리브리오는 단독요법 또는 기존 승인된 치료제와의 병용요법으로 복용할 수 있다.

이번 승인은 ALS 환자 137명을 대상으로 진행됐고 6개월 무작위, 위약대조 단계와 개방표지 연장 장기 추적 단계를 포함한 임상 2상 시험 CENTAUR의 데이터를 근거로 한다. CENTAUR의 자세한 데이터는 뉴잉글랜드저널오브메디신, 근육ㆍ신경저널, 신경학ㆍ신경외과ㆍ정신의학 저널에 게재됐다.

렐리브리오 투여 후 발생한 가장 흔한 부작용은 설사, 복통, 구역, 상기도감염 등이다. 위장관 관련 부작용은 연구 전반에 걸쳐 발생했는데 치료 첫 3주 동안 더 빈번했다.

근위축성측삭경화증은 뇌와 척수의 운동신경세포 사멸로 인한 끊임없이 진행되고 치명적인 신경퇴행성질환이다. ALS에서 운동신경세포 손실은 근육 기능을 악화시키고 움직이고 말할 수 없게 하며 결국 사망에 이르게 한다.

앞서 올해 3월에 FDA의 밀초중추신경계약물자문위원회(PCNSDAC)는 CENTAUR 임상 2상 시험의 데이터가 렐리브리오의 효과를 충분히 뒷받침하지 않는다고 판단해 승인 거절을 권고한 적이 있다. 이에 아밀릭스는 새로운 데이터 분석을 제시했고 이후 자문위원회는 이달 초에 이전 결정을 번복하고 승인을 권고하기로 했다.

아밀릭스는 미국 ALS 커뮤니티의 많은 이해관계자들의 의견을 고려해 ALS를 가진 사람들이 사용할 수 있는 FDA 승인 제품보다 낮은 가격으로 렐리브리오를 판매할 계획이라고 밝혔다. 렐리브리오로 혜택을 얻을 수 있는 모든 사람의 접근성을 보장하기 위해 ACT(Amylyx Care Team) 지원 프로그램을 운영하기로 했다.

아밀릭스의 조슈아 코헨 및 저스틴 클레 공동 CEO는 “오늘 FDA의 렐리브리오 승인은 ALS 커뮤니티에게 흥미로운 이정표이며 언젠가 신경퇴행성질환으로 인한 고통을 끝낸다는 임무를 달성하는데 있어 중요한 진전이다”고 강조했다.

이어 “의료전문가와 ALS를 앓는 사람을 포함한 광범위한 ALS 커뮤니티의 지도와 자사 임상 프로그램에 대한 지원, 그들의 경험 공유에 진심으로 감사를 표한다. 그들의 이야기는 우리에게 영감을 주었고 ALS 시계를 더 잘 이해할 수 있도록 도왔으며 앞으로 계속 나아가야 한다는 깊은 절박감을 심어줬다. 이는 단지 시작일 뿐이며 해야 할 일이 훨씬 더 많다”고 말했다.

아밀릭스의 마가렛 오링거 최고상업책임자는 “이제 자사의 우선순위는 현재 미국에서 ALS를 가진 성인 환자들이 가능한 한 빨리 렐리브리오에 접근할 수 있도록 하는 것이다. 의사들은 렐리브리오를 즉시 처방할 수 있을 것이며 앞으로 4~6주 안에 전문약국이 처방전에 따라 약을 조제할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 설명했다.

렐리브리오는 미국에서 일본 미쓰비시다나베의 라디카바(Radicava), 제네릭 리루졸(riluzole)에 이어 허가된 3번째 ALS 치료제다. 캐나다 보건부는 이미 올해 6월에 렐리브리오를 조건부 승인했다.