FDA, 파밍 희귀 면역결핍질환 치료제 신속 심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환인 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)에 대한 치료제의 승인 신청을 신속 심사하기로 했다.

네덜란드 기반의 제약회사 파밍(Pharming)은 미국 식품의약국(FDA)이 12세 이상의 청소년 및 성인에서 희귀 원발성 면역결핍 활성화된 PI3K 델타 증후군 치료를 위한 경구용 선택적 PI3K 델타 억제제 레니올리십(leniolisib)의 신약허가신청(NDA)을 우선 심사하기로 했다고 28일(현지시각) 발표했다.

처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 내년 3월 29일까지로 정해졌다.

활성화된 PI3K 델타 증후군은 100만 명 당 약 1~2명의 사람에게 영향을 미치는 희귀 원발성 면역결핍질환으로 백혈구의 성숙을 조절하는 두 유전자 PIK3CD 또는 PIK3R1의 변이로 인해 발생한다.

중증 재발성 동폐 감염, 림프구 증식, 자가면역, 장병증 등이 나타나는데 이러한 증상은 다른 원발성 면역결핍증을 포함한 다양한 질환들과도 연관이 있기 때문에 APDS 환자들은 종종 오진을 받고 평균 7년의 치료 지연을 겪는다.

파밍은 올해 7월 말에 레니올리십의 임상 2/3상 시험에서 나온 긍정적인 데이터를 바탕으로 FDA에 신약허가신청서를 제출했다. 임상시험에서 레니올리십은 지표 림프절 크기 감소와 면역결핍 교정의 공동 1차 평가변수를 충족시켰다.

이러한 결과는 지표 림프절병증 병변 크기의 통계적으로 유의한 감소와 기준치 대비 미접촉 B세포 비율 증가로 증명되는 면역 기능 정상화를 통해 레니올리십의 효능을 입증한다. 이는 상당한 림프구 증식과 면역 기능장애, 림프종 위험 증가가 임상 특징인 APDS와 관련된 질병 표지자가 감소했음을 나타낸다.

안전성 데이터는 레니올리십의 내약성이 양호하다는 점을 보여준다. 승인 신청 데이터에는 평균 102주 동안 레니올리십으로 치료받은 APDS 환자 38명이 포함된 장기, 개방표지, 연장 임상시험의 데이터가 포함됐다.

파밍의 아누락 릴런 최고의료책임자는 “FDA의 레니올리십 신약승인신청 우선 심사 접수는 희귀질환 환자의 미충족 수요를 해결하려는 자사의 노력을 보여주는 이정표”라며 “FDA의 검토를 통해 레니올리십은 현재 항생제, 면역글로불린 대체요법 같은 지지요법에 의존하는 12세 이상 청소년 및 성인 APDS 환자를 위한 잠재적인 질병조절 표적 치료제로서 한 걸음 더 나아가게 됐다”고 말했다.

이어 “면역, 혈액 분야 전문의들과 APDS 환자들이 레니올리십을 사용할 수 있도록 하기 위해 FDA뿐만 아니라 전 세계 규제당국들과 지속적으로 긴밀히 협력하길 기대한다”고 밝혔다.

파밍은 2019년에 스위스 제약기업 노바티스로부터 레니올리십을 APDS 환자 치료제로 개발하고 상용화하기 위한 독점 라이선스를 획득했다.