유럽의약품청, X연관 부신백질이영양증 치료제 심사 개시

[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)이 스페인 바이오기업 미노릭스 테라퓨틱스(Minoryx Therapeutics)의 X연관 부신백질이영양증(X-ALD) 치료제 심사를 개시했다.

미노릭스는 X연관 부신백질이영양증이 있는 성인 남성 환자의 치료를 위한 신약 후보물질 레리글리타존(leriglitazone)에 대한 판매허가 신청서(MAA)를 유럽의약품청에 제출했다.

미노릭스의 14일(현지시각) 발표에 따르면 이제 유럽의약품청이 신청을 접수했고 이를 약물사용자문위원회(CHMP)가 심사할 예정이다.

레리글리타존은 새로운 뇌 침투, 선택적 PPAR 감마 작용제다. 이번 판매허가 신청은 유럽과 미국에서 116명의 환자를 대상으로 시행된 이중맹검, 위약대조 연구인 ADVANCE 임상시험의 데이터를 기반으로 한다.

ADVANCE는 성인 남성 X-ALD 환자를 대상으로 한 최초의 대규모 확정적 연구다. ADVANCE에서 레리글리타존은 뇌 병변의 진행과 대뇌 부신백질이영양증(cALD) 발병률, 균형 악화 같은 척수병증 증상의 진행을 감소시킨 것으로 나타났다.

이러한 데이터는 ADVANCE의 진행 중인 개방표지 연장 부분과 대뇌 부신백질이영양증이 있는 남자아이를 대상으로 레리글리타존을 평가하는 개방표지 등록 연구인 NEXUS에 의해 뒷받침된다. ADVANCE 연구 결과는 미국 신경과학회(AAN) 2021 연례 학술대회에서 발표됐다.

X연관 부신백질이영양증은 희귀 유전 신경퇴행성 질환이다. 성인기에 도달한 X-ALD 환자는 매우 쇠약하게 하는 만성 질환인 부신척수신경병증이 발생한다. 소아 및 성인 X-ALD 환자에게 가장 큰 위험은 급성 대뇌 부신백질이영양증의 발생으로 이는 2~4년 이내에 공격적인 뇌 염증과 영구적인 장애, 사망을 초래할 수 있다.

미노릭스의 마크 마르티넬 CEO는 “최근 5,600만 유로의 자금 조달과 이 허가 신청은 EU에서 X-ALD에 대한 레리글리타존의 승인과 상용화를 준비하고 미래에 추가로 치료제를 개발하는데 있어 주요한 두 가지 이정표”라고 말했다.

이어 “레리글리타존이 승인될 경우 중대한 미충족 의료 수요가 있는 이 파괴적인 희귀질환을 가진 성인 X-ALD 환자를 위한 최초의 치료 옵션이 될 것”이라며 “미노릭스는 EMA의 MAA 심사가 진행되는 동안 추가 X-ALD 환자 집단에서 레리글리타존의 이점을 계속 조사할 계획이다”고 밝혔다.

미노릭스는 현재 미국에서도 레리글리타존 승인 경로를 위한 다음 단계를 정하기 위해 미국 식품의약국(FDA)과 논의 중이다. 레리글리타존은 FDA와 EMA에 의해 희귀의약품으로 지정됐고 FDA로부터 X-ALD 치료제로서 패스트트랙 심사 대상 및 희귀소아질환 지정을 받았다.