FDA, 낭성섬유증 치료제 오캄비 투여연령 확대

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 파마슈티컬스의 낭성섬유증 치료제 오캄비(Orkambi)를 생후 12개월에서 24개월 미만의 환자에게도 사용할 수 있도록 확대 승인했다.

버텍스 파마슈티컬스는 FDA가 낭성섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자의 F508del 돌연변이에 동형접합(F/F 유전형)인 12개월 이상 24개월 미만의 낭성섬유증이 있는 아동을 포함하도록 오캄비의 사용 확대를 승인했다고 2일(현지시각) 발표했다.

낭성섬유증은 전 세계적으로 8만3000명 이상의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 희귀하고 생명을 단축시키는 유전질환이다.

부모로부터 각각 하나씩 결함이 있는 CFTR 유전자 2개가 유전될 때 발생하며 환자의 대다수는 최소 1개의 F508del 변이를 보유한다.

오캄비는 루마카프토(lumacaftor)와 이바카프토(ivacaftor)로 구성된 경구 의약품으로 미국에서 2015년에 처음 승인됐으며 전 세계 30개 이상의 국가에서 사용되고 있다.

앞서 FDA는 오캄비를 F508del 변이의 사본 2개를 보유한 2세 이상 낭성섬유증 환자의 치료제로 승인한 바 있다. 버텍스는 이번 승인을 통해 F508del 변이 사본 2개를 보유한 약 300명의 아동이 처음으로 질병의 근본 원인을 치료하는 의약품을 갖게 될 것이라고 보고 있다.

이번 승인은 F/F 유전형 1~2세 환자 46명을 대상으로 실시된 24주, 임상 3상, 개방표지, 다기관 연구를 기반으로 한다. 오캄비는 대체로 내약성이 양호했고 안전성 프로파일과 약동학은 2세 이상의 환자를 대상으로 한 연구에서 관찰된 것과 유사했다.

추가적인 연구 결과는 땀 염소 농도 감소를 포함해 오캄비를 통한 낭성섬유증 조절 가능성을 보여준다. 임상시험 결과는 최근 미국 호흡기중환자의학저널(AJRCCM)에 게재됐다.

버텍스 최고의료책임자 겸 글로벌의약품개발부ㆍ의학부 총괄 카르멘 보직 부사장은 “조기 치료는 이 파괴적인 질병의 진행을 늦출 가능성이 있기 때문에 소아 낭성섬유증 환자를 가능한 한 일찍 치료하는 것이 매우 중요하다”고 강조했다.

이어 “오늘 승인은 자사 의약품으로 혜택을 받을 수 있는 모든 연령대의 낭성섬유증 환자에게 다가가기 위한 여정에서 또 다른 중요한 단계다”고 말했다.