사노피-소비, 혈우병 A 치료제 FDA 신속 심사

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 사노피와 스웨덴 제약기업 소비(Sobi, Swedish Orphan Biovitrum)의 혈우병 A 치료제를 신속 심사한다.

사노피는 미국 FDA가 희귀하고 생명을 위협하는 출혈 장애인 혈우병 A의 치료를 위한 에파네스옥토코그 알파(efanesoctocog alfa, BIVV001)의 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 우선 심사 대상으로 지정했다고 30일(현지시각) 발표했다.

에파네스옥토코그 알파는 혈우병 환자에 대한 주 1회 예방적 투여를 통해 출혈로부터의 보호를 확대하도록 설계된 새로운 재조합 제8혈액응고인자(factor VIII) 치료제다.

우선 심사 지정에 따른 FDA 심사 기한은 내년 2월 28일까지로 정해졌다. 사노피와 소비는 에파네스옥토코그 알파의 개발과 상용화를 위해 협력하고 있다.

이번 BLA는 주요 XTEND-1 임상 3상 시험의 데이터에 의해 뒷받침된다. 연구 데이터는 환자 내 비교를 바탕으로 임상적으로 의미 있는 수준의 출혈 예방과 이전 인자 예방요법 대비 우수성을 입증한다.

에파네스옥토코그 알파는 내약성이 양호했고 8인자 항체 발생은 없었다. 가장 흔한 치료 후 이상반응은 두통, 관절통, 낙상, 등통증 등이다. 이러한 결과는 최근 국제혈전지혈학회(International Society of Thrombosis and Haemostasis Congress)에서 발표됐다.

FDA는 심각한 질환의 치료, 진단, 예방에 상당한 개선을 제공할 수 있는 치료제를 우선 심사 대상으로 지정한다. 에파네스옥토코그 알파는 올해 5월에 FDA에 의해 혁신치료제로 지정됐으며 이 지정을 받은 최초의 8인자 치료제다. 또한 FDA는 에파네스옥토코그 알파를 2017년에 희귀의약품, 2021년에 패스트트랙 대상으로 지정했다.

미국 미시간대학교 스티브 파이프 교수는 “인자 치료는 혈우병 치료의 기본으로 남아있지만 이 분야에서 출혈 방지 및 번거로운 치료 요법과 관련된 과제를 해결하기 위한 혁신이 필요하다”고 설명했다.

이어 “에파네스옥토코그 알파는 승인될 경우 한 주의 대부분 동안 정상적인 인자 활성도에 근접할 수 있게 해 새로운 보호 단계를 제시할 수 있다”며 “이러한 치료적 이점은 혈우병 A 환자들의 미충족 의료 수요에서 중요한 발전을 의미하며 예방 치료 환경을 변화시킬 수 있다”고 말했다.

사노피 개발부문 글로벌 총괄 겸 최고의료책임자 디트마르 베르거 박사는 “중추적인 XTEND-1 임상 3상 시험 결과는 에파네스옥토코그 알파의 연간 출혈률 감소 효과를 보여주면서 질병 내 최고의 효능을 가진 치료제가 될 수 있음을 뒷받침한다”며 “혈우병 A 커뮤니티에게 이 새로운 치료제를 제공하는 것을 목표로 FDA와 승인 심사가 진행되는 동안 긴밀히 협력하길 기대한다”고 밝혔다.

사노피와 소비는 유럽에서는 내년에 XTEND-Kids 소아 임상시험의 데이터가 나온 이후 승인 신청을 추진할 계획이다. 유럽 집행위원회는 에파네스옥토코그 알파를 2019년에 희귀의약품으로 지정했다.