온코펩타이드, 다발성골수종 치료제 EU 허가

[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 스웨덴 생명공학기업 온코펩타이드(Oncopeptides)의 다발성 골수종 치료 신약 페팩스티(Pepaxti, melphalan flufenamide)를 승인했다.

온코펩타이드는 지난 18일(현지시각) 유럽 집행위원회가 페팩스티와 덱사메타손 병용요법을 이전 최소 하나의 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항 CD38 단일클론항체에 불응해 최소 3가지 치료를 받았고 마지막 치료 도중 또는 이후 병이 진행된 성인 다발성 골수종 환자의 치료제로 허가했다고 발표했다.

페팩스티는 세포독성제를 종양 세포에 빠르고 선택적으로 전달하는 친유성 펩타이드 접합 알킬화약물이다.

이전에 자가 조혈모세포이식(ASCT)을 받은 환자의 경우 진행까지의 기간이 이식으로부터 최소 3년 이상은 되어야 한다.

유럽 집행위원회의 판매 허가는 모든 유럽연합 회원국과 유럽경제지역 국가인 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다.

이번 승인은 임상 2상 HORIZON 연구 데이터를 기반으로 하고 확증 임상시험인 무작위 대조 임상 3상 OCEAN 연구 데이터에 의해 뒷받침된다.

HORIZON 연구에서 이전에 최소 3가지 치료를 받은 삼중 불응 환자이며 이전에 ASCT를 받지 않았거나 ASCT 이후 3년 이상 지난 환자들에 대한 효능 결과에 따르면 전체 반응률(ORR)은 28.8%, 반응 지속기간 중앙값은 7.6개월로 나타났다.

온코펩타이드의 야코브 린드베리 CEO는 “유럽에서 페팩스티의 승인은 회사의 기반을 마련하고 환자와 주주에게 훌륭한 소식을 전한다"면서 "새로운 치료법의 도입에도 불구하고 삼중 불응 질환이 있는 환자들은 결국 치료 옵션이 고갈되기 때문에 높은 미충족 의료 수요를 갖는다”고 말했다.

온코펩타이드는 오는 4분기에 독일에서 페팩스티의 성공적인 출시를 준비하기 위해 시장 접근 활동을 진전시킬 계획이다.

유럽 전역의 환자들이 이 약을 사용할 수 있도록 하기 위해 노력하면서 제품을 상용화하기 위한 다양한 옵션을 적극적으로 고려하고 있다고 밝혔다.

또한 온코펩타이드는 올해 4분기에 재발 불응성 다발성 골수종 환자의 치료에서 보다 이른 시점에 페팩스티를 사용할 수 있도록 하기 위한 적응증 확대 신청서를 제출하기로 했다.

페팩스티는 앞서 미국에서 2021년 2월에 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 성인 환자의 치료를 위한 덱사메타손과의 병용요법으로 신속 승인됐고 페팩스토(Pepaxto)라는 제품명으로 발매된 바 있다.

하지만 임상 3상 시험에서 전체 생존기간 개선 효과를 입증하지 못했으며 이후 온코펩타이드는 2021년 10월에 자발적으로 시장에서 철수했다.

그러던 중 올해 1월에 추가적인 검토 및 분석 이후 온코펩타이드는 페팩스토의 자발적인 철수를 철회하기로 결정했다.

다만 FDA와 합의에 이를 때까지 미국에서의 판매는 수행되지 않고 있으며, 오는 9월 22일에는 이에 관한 자문위원회 회의가 열릴 예정이다.