로슈, 아이오니스 희귀 신질환 치료제 라이선스 획득
후속 개발ㆍ상업화 계획...임상 2상 결과 긍정적
스위스 제약기업 로슈가 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)의 희귀 신장질환 치료제를 개발하기 위한 라이선스를 획득했다.
아이오니스는 오랜 파트너사인 로슈가 안티센스 의약품 후보물질 IONIS-FB-LRx를 면역글로불린 A 신장병증(IgAN) 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 단계로 발전시키기 위해 라이선스를 취득할 것이라고 11일(현지시각) 발표했다.
면역글로불린 A 신장병증은 종종 만성 신장질환과 신부전을 유발할 수 있는 희귀하고 심각한 질환이다.
해당 프로그램 진행을 맡기로 한 로슈의 결정은 임상 2상 시험에서 IONIS-FB-LRx가 기준치 대비 29주차 24시간 요단백 변화에 대한 1차 평가변수를 충족시켰다는 긍정적인 데이터가 나온 이후 이뤄졌다.
임상 2상 시험(NCT04014335)에서 IONIS-FB-LRx은 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다.
연구 데이터는 아이오니스의 다른 리간드 접합 안티센스(LICA) 프로그램에서 관찰되는 임상 프로파일과 일치하며 LICA 기술 플랫폼 발전이 다양한 미충족 의료 수요에 대해 잠재적으로 획기적인 치료제를 제공할 수 있는 방법을 검증한다.
면역글로불린 A 신장병증 환자에 대한 IONIS-FB-LRx의 임상 2상 시험 데이터는 차후 학술대회에서 발표를 위해 제출됐다.
면역글로불린 A 신장병증은 신장에 면역글로불린 A 단백질이 많이 축적돼 염증과 조직 손상을 일으키면서 발생하며 이는 이 질환의 근본 원인이다. IONIS-FB-LRx은 IgAN를 포함한 여러 보체 매개 질환의 개발과 관련된 보체 인자 B 생성을 감소시키도록 설계됐다.
아이오니스 임상개발부 총괄 마이클 맥칼렙 박사는 “프로그램을 발전시키기로 한 로슈의 결정은 면역글로불린 A 신장병증 같은 치료하기 어려운 질병의 근본 원인을 효과적으로 표적으로 삼을 수 있는 아이오니스의 안티센스 의약품 효과에 대한 공유된 자신감을 재확인시켜준다”고 강조했다.
이어 “임상 2상 시험 결과는 IONIS-FB-LRx가 IgAN 환자의 소변 내 보체 및 단백질 수치를 감소시킨다는 초기 임상 증거를 제공한다”고 말했다.
로슈는 IgAN 환자에 대한 IONIS-FB-LRx의 임상 3상 시험과 향후 글로벌 개발, 규제 및 상업화 활동을 주도하고 책임을 맡을 예정이다.
현재 IONIS-FB-LRx는 연령관련 황반변성(AMD)으로 인한 지도모양위축의 진행을 늦추거나 중단시킬 수 있는지 확인하기 위한 임상 2상 시험 GOLDEN(NCT03815825)에서도 평가되고 있다.
아이오니스는 로슈로부터 IgAN에 대한 IONIS-FB-LRx 라이선싱과 GOLDEN 연구의 개발 마일스톤으로 5500만 달러를 받을 수 있다.