노바티스 킴리아, 美서 소포림프종에 승인

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 CAR T세포(CAR-T) 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)를 소포림프종(FL) 치료제로 추가 승인했다.

노바티스는 FDA가 이전에 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자의 치료제로 킴리아에 대한 신속 승인을 결정했다고 28일(현지시각) 발표했다.

신속 승인 프로그램에 따라 이 적응증에 대한 지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 유익성의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

이제 킴리아는 FDA에 의해 세 가지 적응증에 승인됐으며 성인 및 소아 질환에 승인된 유일한 CAR-T 치료제로 남아있다.

이번 승인은 환자 90명을 대상으로 약 17개월의 추적기간 중앙값 동안 킴리아의 효능을 평가한 단일군, 개방표지, 임상 2상 시험 ELARA의 데이터를 기반으로 한다. 킴리아 치료군의 86%는 반응을 보였으며 68%는 완전반응에 도달했다.

초기 반응 12개월 이후에도 여전히 완전반응을 보인 환자 비율은 85%로 치료에 대한 장기 지속적인 반응이 입증됐다.

킴리아는 치료 이력이 많거나 불응성 질환, POD24(치료 시작 후 24개월 내 질환 악화), 거대 종양이 있는 환자 또는 국제소포림프종예후지수(FLIPI) 점수가 높은 환자를 포함해 고위험 환자에게 효과적인 것으로 나타났다.

추적기간 중앙값 21개월 동안 안전성을 평가 가능한 환자 97명에서 킴리아의 안전성 프로파일은 두드러졌다.

환자의 53%는 Lee 척도로 정의된 사이토카인 방출 증후군(CRS)을 경험했으며 고등급(3등급 이상) CRS 사례는 보고되지 않았다.

환자의 43%는 신경계 사건을 경험했고 3등급 이상 신경계 사건은 환자의 6%에서 보고됐다. 환자의 18%는 외래 환자 환경에서 킴리아를 주입받았다.

소포림프종은 일반적으로 지연형 암이지만 소포림프종 환자는 평균 4가지 이상, 상위 범위로는 13가지 치료에 노출될 수 있다.

여러 전신요법이 존재하지만 이러한 요법의 효능은 후기 치료 단계에서 급격하게 떨어진다.

미국 펜실베이니아대학교 에이브럼슨암센터의 스티븐 슈스터 교수는 “재발하거나 치료에 반응하지 않는 소포림프종 환자는 예후가 좋지 않고 유의미한 지속적인 반응이 없이 일련의 치료 옵션에 직면할 수 있다”며 “소포림프종 환자를 위한 새로운 효과적인 옵션은 장기적인 혜택을 제공할 수 있다”고 말했다.

노바티스 혁신의약품 미국사업부 빅터 불토 사장은 “오늘 킴리아에 대한 세 번째 적응증 승인을 자랑스럽게 생각한다"며 "오래 지속되는 결과를 제공할 가능성이 있는 이 치료 옵션이 소포림프종 환자의 끊임없는 치료 주기를 깨뜨리는데 도움이 되길 바란다"고 밝혔다.

이어 "우리는 세포치료제에 대한 선구적인 연구를 바탕으로 환자 영향을 위한 혁신을 계속한다는 임무를 수행하고 있다”고 전했다.

킴리아는 25세 이하 소아 및 젊은 성인에서 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL) 치료제, 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자 치료제로 승인된 바 있다.

유럽 집행위원회도 이달 초에 킴리아를 이전에 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자의 치료제로 승인했다.