J&J 다발성골수종 CAR-T 치료제 EU 승인

유럽 집행위원회가 존슨앤드존슨의 다발성 골수종 세포치료제 카빅티(Carvykti, 실타캡타진 오토류셀: 실타-셀)를 조건부 승인했다.

존슨앤드존슨의 자회사 얀센은 유럽 집행위원회가 카빅티를 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함해 최소 3개 이상의 치료를 받았고 마지막 치료 후 질병이 진행된 재발성 및 불응성 다발성 골수종 성인 환자의 치료제로 조건부 판매 허가했다고 26일(현지시각) 발표했다.

얀센 바이오텍은 2017년 12월에 레전드 바이오텍(Legend Biotech)과 실타-셀의 개발 및 상업화를 위한 독점 전 세계 라이선스 및 제휴 계약을 체결한 바 있다.

카빅티는 두 개의 B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 단일 도메인 항체가 특징인 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다.

CAR-T 치료제는 개별 환자에 맞게 개발되며 단일 주입으로 투여된다. 

환자의 T세포가 암 세포를 표적으로 하고 사멸시키도록 재프로그래밍하는 맞춤형 치료이기 때문에 최고 품질의 제품 및 경험을 보장하기 위한 광범위한 훈련, 준비, 인증이 필요하다.

얀센은 유럽에서 제한적인 인증 치료센터 네트워크를 활성화하고 신뢰할 수 있는 방식으로 암 전문의, 환자에게 치료를 제공하기 위해 노력할 방침이다.

조건부 판매 허가는 환자의 미충족 의료 수요를 해결하는 의약품이며 즉각적인 가용성이 제공하는 유익성이 위험성보다 크고 차후 종합적인 임상 데이터를 제공할 수 있는 경우 일반적으로 필요한 것보다 덜 포괄적인 데이터를 기반으로 이뤄진다.

이번 허가는 이전에 면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 단클론항체를 받았고 평균 6개 치료를 받은 환자를 포함한 CARTITUDE-1 임상시험에 의해 뒷받침된다.

작년에 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표된 결과에 따르면 실타-셀 1회성 치료는 18개월 추적 기간 동안 깊고 지속적인 반응을 제공해 치료에 반응을 보인 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자 비율(전체 반응률, ORR)이 98%로 집계됐다.

특히 환자의 80%는 치료 이후 영상검사 또는 다른 검사에서 질병 징후나 증상이 관찰되지 않는 엄격한 완전 반응(sCR)에 도달했다.

실타-셀의 안전성은 개방표지 임상시험 2건에서 179명의 성인 환자를 대상으로 평가됐다. 가장 흔한 이상반응은 호중구감소증, 사이토카인 방출 증후군(CRS), 발열, 혈소판감소증, 빈혈, 백혈구감소증, 림프구감소증, 근골격 통증, 저혈압, 피로, 아미노전이효소 수치 상승, 상기도감염, 설사, 저칼슘혈증, 저인산혈증, 구역, 두통, 기침, 빈맥, 오한, 뇌병증, 식욕 감소, 부종, 저칼륨혈증 등이다.

실타-셀의 장기 효능과 안전성 프로파일은 CARTITUDE-1 연구에서 계속 평가되고 있다. 2년 추적 결과에서 실타-셀 치료에 반응을 보인 환자 비율은 98%, 22개월 차에 엄격한 완전 반응에 도달한 환자 비율은 83%였다.

얀센-실락 EMEA치료분야 혈액학 총괄 에드먼드 찬은 “얀센은 다발성 골수종 진단이 환자에게 어떤 의미가 있는지를 변화시키기 위해 약 20년 동안 노력을 기울이고 있고 여전히 남아 있는 높은 미충족 수요를 해결하려고 한다”며 “유럽에서 실타-셀 승인을 통해 이 복잡한 질환을 극복할 수 있는 새로운 접근 방법을 제공하게 돼 기쁘다”고 말했다.

유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 올해 3월에 카빅티 승인에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.

앞서 카빅티는 2월 말에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자를 위한 BCMA 표적 CAR-T세포 치료제로 승인됐다.