FDA, 中 면역항암제 소세포폐암 희귀의약품 지정

미국 식품의약국(FDA)이 중국 상하이 준시바이오사이언스(Junshi Biosciences)와 미국 파트너사 코헤러스 바이오사이언스(Coherus BioSciences)의 면역항암제를 소세포폐암에 대한 희귀의약품으로 지정했다.

코헤러스와 준시바이오사이언스는 지난 14일(현지시각) FDA가 소세포페암(SCLC) 치료를 위한 PD-1 억제제 토리팔리맙(toripalimab)을 희귀의약품으로 지정했다고 발표했다.

FDA는 미국에서 환자 인구가 20만 명 미만인 희귀질환을 치료하기 위한 의약품을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 희귀의약품 지정은 희귀질환 환자에게 혜택을 줄 수 있는 의약품의 개발과 상업화를 진전시키기 위한 인센티브를 제공한다.

회사 측에 따르면 소세포폐암은 빠른 질병 진행, 낮은 PD-L1 발현율, 낮은 수준의 종양 침윤 면역세포, 높은 수준의 면역억제가 나타나는 것이 특징인 공격적인 종양이다.

소세포폐암에서 항암 면역치료제의 효과는 제한되며 현재 미국에서 소세포폐암에 승인된 PD-1 억제제는 없다. 소세포폐암 환자의 예후는 좋지 않으며 5년 생존율은 약 20%, 확장병기 소세포폐암 환자의 경우 5년 생존율이 5% 미만이다.

코헤러스와 준시바이오사이언스는 현재 확장병기 소세포폐암 1차 치료제로 토리팔리맙+항암화학요법(시스플라틴 또는 카보플라틴 및 에토포시드) 병용요법과 위약+화학요법을 비교 평가한 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상 3상 시험 JUPITER-08 연구를 진행 중이다.

이 임상시험은 환자 등록이 완료된 상태다. 임상시험의 공동 1차 평가변수는 연구자가 평가한 전체 생존기간과 무진행 생존기간이다.

코헤러스의 테레사 라발레 최고개발책임자는 “토리팔리맙과 화학요법 병용요법은 PD-L1 발현율이 낮은 종양을 포함해 여러 유형의 종양에서 강력한 항종양 면역과 생존 혜택을 보였다”며 “이 차별화된 임상 활성은 토리팔리맙의 고유 결합 항원결정인자 및 내재화 특성에서 비롯될 수 있다”고 설명했다.

이어 “소세포폐암 환자는 예후가 특히 나쁘며 이 공격적인 암 환자는 새롭고 더 나은 치료 옵션이 분명히 필요하다. 당사는 파트너사인 준시바이오사이언스와 긴밀히 협력해 이 소외된 환자 집단을 대상으로 토리팔리맙을 평가하는 것을 기쁘게 생각하며 올해 안에 나올 중추적인 1차 소세포폐암 임상시험의 톱라인 데이터를 기대하고 있다”고 밝혔다.

준시바이오사이언스의 패트리시아 키건 최고의료책임자는 “토리팔리맙을 비롯한 다수의 면역항암제는 암유발 변이가 없는 비소세포폐암에 대해 화학요법과 병용했을 때 생존기간을 개선시킨 것으로 나타났다. 반면 소세포폐암 환자에 대한 치료 옵션은 두 PD-L1 억제제 중 하나와 화학요법 병용요법으로 제한된다”고 말했다.

그러면서 “다른 암에 대한 경험을 기반으로 소세포폐암 환자를 위한 새로운 치료제를 개발하려는 우리의 노력에 대한 FDA의 인정에 감사하며 JUPITER-08 연구에서 토리팔리맙이 화학요법보다 상당한 발전을 제공할 수 있길 바란다”고 덧붙였다.

토리팔리맙은 중국에서 흑색종, 비인두암, 요로상피암 등 4개의 적응증에 승인돼 있으며 투오이(Tuoyi)라는 제품명으로 발매됐다. FDA는 토리팔리맙을 재발성 또는 전이성 비인두암에 대한 혁신치료제로 지정했으며 점막 흑색종에 대한 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다. 또한 식도암, 비인두암, 점막 흑색종, 연조직 육종에 대한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

FDA는 토리팔리맙을 재발성 또는 전이성 비인두암 치료를 위한 치료제로 심사하고 있으며 곧 승인 여부를 결정할 예정이다. 코헤러스와 준시바이오사이언스는 앞으로 3년 동안 FDA에 토리팔리맙을 다른 유형의 종양에 대한 치료제로 추가 승인 신청할 계획이다.