화이자-옵코 주 1회 성장호르몬제 유럽 승인

유럽 집행위원회가 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료를 위해 주 1회 투여하는 지속형 성장호르몬제를 승인했다.

화이자와 옵코 헬스는 15일(현지시각) 유럽 집행위원회가 불충분한 성장호르몬 분비로 인한 성장 장애가 있는 3세 이상의 아동 및 청소년을 치료하기 위해 주 1회 투여하는 차세대 지속형 재조합 인간 성장호르몬제 엔젠라(Ngenla, 성분명 소마트로곤)의 판매를 허가했다고 15일(현지시각) 발표했다.

엔젠라는 소아 환자와 환자 보호자, 의료제공자에게 필요한 투여 빈도를 1일 1회에서 주 1회로 줄이는 새로운 성장호르몬결핍증 치료 옵션을 제공한다.

성장호르몬결핍증은 뇌하수체에서 성장호르몬의 불충분한 분비가 특징인 희귀질환이며 전 세계적으로 약 4000명~1만명의 아동 중 1명에서 발생한다.

유전적 변이로 인해 발생하거나 후천적으로 발생할 수 있으며, 치료하지 않을 경우 지속적인 성장 약화와 성인기에 매우 짧은 키를 갖게 되고 사춘기가 지연될 수 있다.

이번 엔젠라 유럽 판매 허가는 주 1회 투여하는 엔젠라와 1일 1회 투여하는 지노트로핀(Genotropin, 소마트로핀)의 안전성 및 효능을 평가한 글로벌, 무작위, 개방표지, 활성대조군 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 한다.

임상시험 결과 12개월 연간 키성장 속도를 측정했을 때 엔젠라가 지노트로핀과 비열등한 것으로 입증되면서 1차 평가변수가 충족됐다.

엔젠라의 내약성은 전반적으로 양호했으며 안전성 프로파일이 지노트로핀과 유사했다.

화이자 희귀질환사업부 국제선진시장 지역 총괄 레다 기하 대표는 “성장호르몬결핍증은 이 희귀질환을 앓는 아동과 그 가족에게 상당한 피해를 주고 있으며, 오랜 세월 동안 매일 주사를 맞는 것이 표준 치료법으로 사용되면서 환자의 어려움을 가중시켜 왔다”고 설명했다.

이어 “우리는 1일 1회 주사에서 주 1회 주사로 치료 부담을 크게 줄이는 새로운 지속형 옵션인 엔젠라를 통해 성장호르몬결핍증으로 영향을 받는 유럽 내 아동의 치료를 계속 발전시켜 나갈 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.

유럽 집행위원회의 승인은 모든 유럽연합(EU) 회원국과 아이슬란드, 노르웨이, 리히텐슈타인에서 유효하다.

한편 앞서 지난달에 미국 식품의약국(FDA)은 소아 성장호르몬결핍증 치료를 위한 소마트로곤의 승인을 거절했다.

화이자는 FDA의 의견을 평가하고 적절한 경로를 결정하기 위해 당국과 협력할 계획이라고 밝혔다.

엔젠라는 유럽 외에도 캐나다, 호주, 일본에서 소아 성장호르몬결핍증 치료제로 승인됐다.