FDA, 최초의 전이성 포도막 흑색종 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 희귀한 종류의 흑색종에 대한 치료제를 승인했다.

영국 기반의 생명공학기업 이뮤노코어(Immunocore)는 미국 FDA가 킴트랙(Kimmtrak, tebentafusp-tebn)을 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종이 있는 HLA-A*02:01 양성 성인 환자의 치료제로 승인했다고 26일(현지시각) 발표했다.

킴트랙은 FDA로부터 승인된 최초의 T세포 수용체(TCR) 치료제이자 고형종양 치료를 위해 승인된 최초의 이중특이성 T세포 관여체이며 절제 불가능 또는 전이성 포도막 흑색종 치료제로 승인된 최초이자 유일한 치료제다.

킴트랙의 승인은 2021년 9월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)에 게재된 임상 3상 시험 IMCgp100-202 연구의 결과를 기반으로 한다.

이 무작위, 중추적 임상시험은 이전에 치료받은 적이 없는 전이성 포도막 흑색종 환자 378명을 대상으로 킴트랙과 연구자가 선택한 약물(펨브롤리주맙, 이필리무맙, 다카바진)의 전체 생존기간(OS)을 비교 평가했다. 이 연구는 전이성 포도막 흑색종에 대해 수행된 역대 최대 규모의 임상 3상 시험이다.

킴트랙은 전이성 포도막 흑색종 환자의 1차 치료제로서 전례 없는 전체 생존기간 중앙값 혜택을 입증했다. 치료의향 모집단에서 전체 생존기간 위험비(HR)는 0.51로 킴트랙이 사망 위험을 49%가량 감소시킨 것으로 나타났으며, 전체 생존기간 중앙값은 약 22개월로 집계됐다.

두 그룹의 환자는 치료 혜택을 얻지 못하고 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생한 경우 치료를 중단했다.

킴트랙 임상 3상 시험에서 보고된 치료 관련 이상반응은 관리 가능했고 약물 메커니즘과 일치했다. 가장 흔하게 보고된 Grade 3 이상 이상반응은 발진, 발열, 가려움증 등이다.

킴트랙 치료군에서 Grade 3 사이토카인방출증후군(CRS)은 1% 미만의 환자에서 발생했으며 전반적으로 잘 관리됐다.

Grade 4 또는 치명적인 CRS 사건은 관찰되지 않았다. 킴트랙 처방 정보에는 적절히 관리하지 않을 경우 심각해지거나 생명을 위협할 수 있는 CRS 위험에 관한 박스 경고문이 포함된다.

이뮤노코어의 바히자 잘랄 최고경영자는 “미국에서 매년 수백 명의 사람이 지금까지 승인된 치료 옵션이 없었던 전이성 포도막 흑색종을 진단받고 있다”며 “킴트랙은 이 질병이 있는 환자에서 생존 혜택이 입증된 최초의 치료제로, 당사는 킴트랙을 최대한 빨리 사용할 수 있도록 하는데 집중하고 있다”고 말했다.

이어 “세계 최초로 승인된 TCR 치료제를 개발한 것을 자랑스럽게 생각한다”며 “이는 자사 플랫폼의 강점을 증명하고 미충족 수요가 높은 다른 암과 질병의 치료를 위한 TCR 치료제에 대한 보다 획기적인 발견을 모색할 수 있는 문을 열어준다”고 강조했다.

미국 미츠버그대학병원 힐먼암센터의 존 커크우드 박사는 “포도막 흑색종은 역사적으로 전이 후 1년 이내에 사망에 이르게 하는 파괴적인 질병”이라며 “킴트랙의 승인은 전이성 포도막 흑색종 치료에서 주요 패러다임 변화를 의미하고 이 공격적인 유형의 암이 있는 사람에게 처음으로 희망을 제공한다”고 설명했다.

FDA는 작년에 킴트랙을 혁신치료제로 지정한 바 있다. 킴트랙 심사는 안전하고 효과적인 암 치료제의 효율적인 전달을 위한 FDA 우수종양학센터의 이니셔티브인 실시간항암제심사(RTOR) 프로그램과 국제 협력 국가 간에 동시 심사를 위한 FDA의 프로젝트 오르비스 제도 하에 진행됐다. 이번 승인은 당초 정해진 심사 기한보다 4주 일찍 이뤄졌다.

현재 유럽의약청(EMA), 영국 의약품규제청(MHRA), 캐나다 보건부, 호주 의료제품청(TGA)도 킴트랙에 대한 승인 신청서를 접수하고 심사를 진행 중이다. 이뮤노코어는 전이성 포도막 흑색종 환자를 위한 글로벌 조기 접근 프로그램을 시작했다.