바이오젠, 아이오니스 스핀라자 후속약물 개발권 확보

미국 바이오기업 바이오젠이 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 척수성 근위축증(SMA) 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센)의 후속약물을 확보했다.

바이오젠과 아이오니스는 4일(현지시각) 바이오젠이 전 세계적으로 BIIB115/ION306을 개발하고 상업화하기 위해 독점 로열티 관련 라이선스를 획득하기 위한 옵션을 실행했다고 발표했다.

두 회사는 신경장애를 치료하는 새로운 치료제를 개발하기 위해 광범위한 전략적 협력을 수행하고 있다.

BIIB115는 척수성 근위축증에 대해 개발되는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(oligonucleotide)로 환자의 추가적인 미충족 수요를 해결하는데 도움이 될 뿐만 아니라 연장된 투여 간격으로 투여할 수 있다.

척수성 근위축증은 척수와 하부 뇌간에서 운동신경세포가 손실돼 심각하고 진행성의 근위축증이 나타나는 것이 특징이다. 척수성 근위축증 환자는 운동신경세포 유지에 중요한 생존운동신경세포(SMN)를 충분히 생산하지 못한다.

BIIB115는 기능성 SMN 단백질의 생산을 증가시킴으로써 척수성 근위축증의 근본 원인 해결을 목표로 하도록 설계됐다. 바이오젠은 임상시험을 통해 BIIB115의 안전성, 내약성, 약동학, 효능을 평가할 계획이다.

바이오젠의 신경근육 개발부 총괄 토비 퍼거슨 박사는 “바이오젠의 신경학 전문지식과 안티센스 기술에 대한 아이오니스의 리더십을 결합해 나온 스핀라자는 SMA 치료의 기반이 됐다”고 밝혔다.

그러면서 “하지만 SMA 영향을 받는 사람들에게는 아직 충족되지 않은 수요가 남아 있다. 우리는 SMA 커뮤니티의 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 수 있는 BIIB115 같은 혁신적인 치료제를 계속 추구하게 돼 기쁘다”고 말했다.

아이오니스의 최고과학책임자 겸 신경학 프로그램 프랜차이즈 리더인 프랭크 베넷 부사장은 “스핀라자는 SMA 표준 치료법을 변화시켜 환자가 이전에 달성할 수 없었던 이정표에 도달할 수 있도록 하고 환자 가족에게 희망을 줬다”고 강조하며 “BIIB115/ION306은 신경질환을 앓는 환자에게 상당한 혜택을 줄 잠재력이 있는 의약품을 발굴하고 개발하기 위한 바이오젠과의 생산적인 협력의 또 다른 사례를 보여준다”고 덧붙였다.

바이오젠은 옵션 실행의 일환으로 작년 4분기에 아이오니스에게 6000만 달러를 지급했다. 또한 향후 라이선싱 후 개발, 규제, 상업화 이정표 달성에 따른 성과 보수와 전 세계 순매출액에 따른 로열티를 지불하기로 했다.

바이오젠은 옵션 실행 이후부터 BIIB115의 개발, 생산, 잠재적인 상업화와 관련된 비용을 전적으로 부담하기로 했다.