블루버드, 베타 지중해빈혈증 치료제 FDA 우선 심사

미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 블루버드 바이오의 중증 유전질환 치료제 승인 신청을 우선 심사하기로 했다.

블루버드 바이오는 22일(현지시각) 미국 FDA가 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel, 베티셀)에 대한 생물의약품허가신청서(BLA)를 접수했다고 발표했다.

베티셀은 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 모든 유전자형의 베타-지중해빈혈증이 있는 아동, 청소년, 성인 환자에게 획기적인 유전자 치료제가 될 가능성이 있다.

베티셀이 승인될 경우 미국에서 베타-지중해빈혈증의 근본적인 유전적 원인을 다루는 최초의 1회성 치료제로서 정기적인 적혈구 수혈 및 철 킬레이트화 치료를 대체할 수 있다.

적혈구 수혈과 철 킬레이트화 치료는 점진적인 다장기 손상을 초래하고 질병 및 사망 위험을 증가시킬 수 있는 것으로 알려졌다.

미국 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 근거한 FDA의 베티셀 심사 기한은 내년 5월 20일로 정해졌다.

블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인 최고경영자는 “FDA의 베티셀 BLA 접수는 베타-지중해빈혈증의 근본적인 원인을 해결할 수 있고 환자에게 정기적인 수혈로부터의 자유를 제공할 수 있는 1회성 치료제를 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다”고 말했다.

이어 “이는 독립적인 중증 유전질환 전문기업으로서 블루버드 바이오에게 중요한 이정표이기도 하다"며 "당사는 환자를 위한 약속을 이행하고 미국에서 동종 최초의 유전자 치료제 3종을 출시한다는 단기 목표를 달성하기 위해 규율과 주의 아래 앞으로 나아가고 있다”고 밝혔다.

베티셀 승인 신청은 임상 3상 시험 HGB-207(Northstar-2) 및 HGB-212(Northstar-3)의 데이터와 임상 1/2상 시험 HGB-204(Northstar), HGB-205, 장기 추적 연구 LTF-303의 데이터를 기반으로 한다. 이러한 연구를 통해 축적된 베티셀 치료 경험은 220환자-년 이상인 것으로 집계됐다.

지난 3월 9일 기준 연구 데이터에는 총 63명의 소아, 청소년, 성인 환자와 7년 이상 추적 관찰된 환자 2명에서 나온 장기 효능 및 안전성 결과가 포함됐다. 올해 8월까지 나온 추가적인 데이터는 다음 달에 개최되는 제63회 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 발표될 예정이다.

앞서 FDA는 베티셀을 희귀의약품 및 혁신치료제로 지정한 바 있다.

한편 베티셀은 2019년에 유럽에서 진테글로(Zynteglo)라는 제품명으로 승인된 바 있다. 하지만 최근 블루버드는 유럽에서 충분한 수익을 얻지 못하면서 유럽 내 사업을 순차적으로 중단하고 미국 시장에 집중하기로 결정했다고 발표한 바 있다.