BMS 심장질환 신약후보, FDA 심사기간 연장

미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 심장질환 치료제 후보물질 마바캄텐(mavacamten)에 대한 심사 기간을 연장했다.

브리스톨마이어스스퀴브는 지난 19일(현지시각) 미국 FDA가 유증상 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 환자의 치료제 마바캄텐에 대한 신약승인신청서(NDA)의 심사 기한을 2022년 4월 28일로 연기했다고 발표했다.

FDA는 제안된 위해성 관리계획(REMS)의 업데이트에 관한 정보를 충분히 검토하기 위한 시간을 확보하기 위해 심사 기간을 연장하기로 했다고 브리스톨마이어스스퀴브에게 통보했다.

위해성 관리계획 프로그램은 마바캄텐의 초기 신청서에 포함됐다.

사측은 FDA가 추가적인 데이터 또는 연구를 요청하지는 않았다고 강조했다.

브리스톨마이어스스퀴브 최고의료책임자 겸 글로벌의약품개발부 총괄 사미트 히라와트 박사는 “우리는 마바캄텐의 프로필에 자신감을 갖고 있다. 이 동종 최초의 심장 미오신 억제제는 EXPLORER-HCM 임상시험에서 유증상 oHCM 환자의 증상, 기능적 상태, 삶의 질을 임상적으로 의미 있게 개선시킨 것으로 입증됐다”고 말했다.

그러면서 “이 중요한 의약품을 환자에게 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하길 기대한다”고 덧붙였다.

마바캄텐은 브리스톨마이어스스퀴브가 작년에 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러에 인수하면서 획득한 주요 신약 후보 중 하나다.

마바캄텐은 심근 과수축, 좌심실 비대, 탄성 감소를 초래하는 과도한 미오신-액틴 교차다리 형성을 억제함으로써 심근 수축성을 줄이는 작용 기전을 갖고 있는 것으로 추정된다.

임상 및 전임상 연구에서 마바캄텐은 심장벽 스트레스의 바이오마커를 감소시키고 과도한 심장 수축성을 줄이며 확장기 탄성을 증가시킨 것으로 관찰됐다.

비대성 심근병증은 심장근육의 과도한 수축과 좌심실 기능 저하로 인해 쇠약 증상과 심장 기능장애가 발생할 수 있는 만성 진행성 질환이다.

이 질환의 가장 흔한 원인은 근섬유분절의 심장근육 단백질 돌연변이다.

현재 제한적인 증상 완화를 제공하는 의약품 외에 비대성 심근병증에 효과적인 다른 치료 옵션은 없는 것으로 알려졌다.