AZ-모더나, mRNA 심부전 치료제 임상 2상 긍정적

아스트라제네카와 모더나가 심부전 환자를 위한 mRNA(메신저 리보핵산) 기반 치료제의 중간단계 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다.

아스트라제네카와 모더나는 EPICCURE 연구에서 나온 임상 2a상 결과에 따르면 신약 후보물질 AZD8601이 심부전 환자에서 1차 평가변수인 안전성 및 내약성 목표를 충족시켰다고 15일(현지시각) 발표했다.

이 임상시험에서 연구진은 혈관내피성장인자(VEGF-A)를 부호화하는 naked mRNA 치료제 AZD8601을 선택적인 관상동맥우회로술(CABG) 수술을 받는 환자의 심근에 직접 투여했다.

연구에 참가한 만성 심부전 환자 11명 가운데 7명은 AZD8601을 투여 받았으며 나머지 4명은 위약을 투여 받았다.

그 결과 위약과 비교했을 때 좌심실 박출률(LVEF), 심부전 바이오마커 NT-proBNP, 기능적 환자 보고 결과 등 세 가지 탐색적 효능 평가변수에서 수치적 추세가 관찰됐다. 이 데이터는 더 큰 규모의 연구에서 AZD8601의 효능 및 안전성을 평가하는 것을 뒷받침한다.

회사 측에 의하면 VEGF-A는 새로운 혈관 형성에 중요한 주변분비인자다. 또한 심장의 회복 및 재생에 기여하는 특수한 세포 유형을 만들도록 분화하는 전구세포 분열을 촉진하는 것으로 알려졌다.

아스트라제네카 바이오의약품R&D 총괄 메네 판갈로스 부사장은 “10억 개 이상의 심장세포가 심장발작 도중 손실될 수 있다. 이러한 초기 연구 결과는 심부전 및 기타 허혈성 혈관질환 환자에게 회복 및 질병 조절 옵션을 제공하기 위해 VEGF-A 생산을 촉진하는데 있어 mRNA 치료제가 지닌 잠재력을 보여준다”고 말했다.

모더나의 스테판 방셀 최고경영자는 “mRNA는 용량 의존적인 단백질 발현을 촉진하는 동시에 국소적, 일시적으로 작용할 수 있기 때문에 매력적인 치료 방식이다. 오늘 발표된 결과는 심혈관 및 기타 허혈성 혈관질환 치료에서 새로운 경계를 만든 결과이며 환자의 삶을 개선한다는 목표를 갖고 심각한 미충족 수요를 다룬다”고 설명했다.

EPICCURE 연구 결과는 미국심장협회(AHA) 학술대회에서 발표됐다.

아스트라제네카와 모더나는 심각한 심혈관질환, 대사질환, 신장질환과 암 치료를 위한 mRNA 치료제를 발굴, 개발, 상업화하기 위해 협력관계를 맺고 있다.