美 FDA, 진성적혈구증가증 치료제 베스레미 승인

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 진성적혈구증가증에 대한 치료제 베스레미(Besremi, 로페그인터페론알파-2b)를 승인했다.

대만에 본사를 둔 글로벌 제약기업인 파마에센시아(PharmaEssentia)는 FDA가 베스레미를 성인 진성적혈구증가증 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 인터페론 제제로 승인했다고 12일(미국시각) 발표했다.

파마에센시아에 의하면 베스레미는 골수에서 진성적혈구증가증에 대한 세포 효과를 나타내는 혁신적인 모노페길화, 장기지속형 인터페론이다.

베스라미는 미국에서 진성적혈구증가증 환자가 이전 치료 이력에 관계없이 투여 받을 수 있도록 허가된 최초의 의약품이다.

베스레미는 신경정신질환, 자가면역질환, 허혈성 및 감염성 질환을 포함해 심각한 질환을 유발할 위험이 있다는 내용의 박스 경고문과 함께 승인됐다.

파마에센시아는 미국에서 앞으로 몇 주 안에 베스레미를 발매할 준비를 하고 있다.

진성적혈구증가증은 골수 줄기세포의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환으로 혈액세포의 과잉생산을 초래한다. 이는 혈전, 뇌졸중, 심장발작 등 심각한 건강 문제의 발생 위험을 높인다.

대부분의 경우 진성적혈구증가증은 JAK2V617F 변이로 인해 발생하며 적절한 관리를 시행하지 않을 경우 급성골수성백혈병을 포함한 악성종양 및 골수섬유증으로 진행될 수 있다.

이 FDA 승인은 PEGINVERA 및 PROUD/CONTINUATION-PV 연구에서 나온 안전성 데이터와 PEGINVERA 임상 연구 프로그램에서 나온 효능 데이터를 기반으로 한다.

베스레미 치료 7.5년 이후 환자의 61%는 완전한 혈액학적 반응(최소 2개월 이상 정맥절개술 없이 적혈구용적률 45% 미만, 백혈구 수 및 혈소판 수 정상, 비장 크기 정상, 혈전 없음)을 경험한 것으로 나타났다. 또한 환자의 80%는 혈액학적 반응에 도달했다.

통합 안전성 분석 결과 가장 흔한 이상반응은 인플루엔자 유사 질환, 관절통, 피로, 가려움증, 비인두염, 근골격 통증이며 심각한 이상반응으로는 요로감염증, 일과성 허혈 발작, 우울증이 보고됐다.

미국 텍사스대학교 MD앤더슨암센터의 서댄 버스토브섹 박사는 “진성적혈구증가증을 가진 사람을 위한 FDA의 베스라미 승인은 증상 부담과 단기 합병증을 관리하는 것뿐만 아니라 암을 조기에 치료하고 질병 진행 위험을 줄이는데 도움이 될 수 있는 중요한 추가 약물을 제공함으로써 환자 치료를 발전시키는 다음 단계를 제시한다”고 설명했다.

이어 “이 적응증에 대해 FDA가 승인한 차세대 인터페론을 사용할 수 있게 됨에 따라 이제 진성적혈구증가증 환자의 장기 건강을 유지하는데 초점을 맞춰야 할 때다”고 말했다.

베스라미는 2019년에 유럽의약청(EMA)에 의해 승인됐으며 이후 대만과 국내에서 승인됐다.