美 디사이페라, GIST 신약 임상 3상 실패로 주가 폭락

미국 바이오기업 디사이페라 파마슈티컬스(Deciphera Pharmaceuticals)가 위장관기질종양(GIST) 신약 킨락(Qinlock, ripretinib)에 대한 중요한 임상 3상 시험에서 실패했다.

이로 인해 지난 5일(현지시각) 디사이페라의 주가는 전일 대비 75%가량 폭락했다.

디사이페라는 이전에 이매티닙(제품명 글리벡)으로 치료받은 위장관기질종양 환자를 대상으로 킨락을 평가한 INTRIGUE 임상 3상 시험의 톱라인 결과를 발표했다.

무작위, 글로벌, 다기관, 개방표지 임상 3상 시험인 INTRIGUE 연구에서 킨락은 현재 표준요법인 수니티닙(제품명 수텐)과 비교했을 때 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)의 개선 효과가 입증되지 않았다.

이 연구에는 위장관기질종양 환자 453명이 등록됐으며, 환자들은 수니티닙을 2주간 투여하지 않은 이후 4주 동안 킨락 150mg을 1일 1회 투여하거나 수니티닙 50mg을 1일 1회 투여하는 그룹으로 무작위 배정됐다.

KIT 엑손 11 변이가 있는 환자 가운데 킨락 투여군의 무진행 생존기간 중앙값은 8.3개월이었으며, 이에 비해 수니티닙 투여군은 7.0개월로 분석됐다.

전체 환자 집단에서 무진행 생존기간 중앙값은 계층형 시험 절차의 규칙으로 인해 정식으로 평가되진 않았지만 킨락 투여군이 8.0개월, 수니티닙 투여군이 8.3개월이었다.

킨락은 작년 5월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 진행성 위장관기질종양 환자의 4차 치료제로 승인된 바 있다.

이 임상 3상 시험은 디사이페라가 킨락을 위장관기질종양 2차 치료제로 확대 승인받고 향후 매출을 늘리는데 있어 매우 중요했다.

디사이페라의 스티브 호어터 최고경영자는 “우리는 이러한 결과에 실망했지만 이 연구가 강력하고 잘 설계돼 수행된 연구라고 생각한다"면서 "INTRIGUE 임상 3상 시험의 전체 결과는 차후 학술대회에서 발표될 예정”이라고 말했다.

이어 “킨락은 GIST 4차 치료 환자를 위한 표준요법이자 유일하게 승인된 치료제”라면서 “전 세계 환자들이 GIST 4차 치료 환경에서 킨락을 이용할 수 있도록 하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.