AZ 엔허투, 美서 유방암 혁신치료제로 추가 지정

미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카와 다이이찌산쿄가 공동 개발하는 HER2 표적 항체약물결합체(ADC) 엔허투(Enhertu, 트라스투주맙 데룩스테칸)를 유방암 혁신치료제로 추가 지정했다.

아스트라제네카는 4일(현지시각) FDA가 미국에서 엔허투를 이전에 한 가지 이상의 항-HER2 기반 요법을 받은 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.

FDA는 최근 유럽종양학회(ESMO) 학술대회에서 발표된 DESTINY-Breast03 임상 3상 시험 데이터를 근거로 혁신치료제 지정을 결정했다. 엔허투가 혁신치료제로 지정된 것은 이번이 4번째이며 유방암 혁신치료제로 지정된 것은 2번째다.

FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 의약품이며 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 가능성이 있는 잠재적인 신약의 개발과 심사를 가속화하기 위한 제도다. 이러한 신약은 현재 이용 가능한 의약품에 비해 임상적으로 유의한 평가변수에서 상당한 개선을 보여주는 고무적인 예비 임상 결과를 확보해야 한다.

아스트라제네카 항암제R&D 총괄 수잔 갈브레이스 부사장은 “이는 결과 개선에 대한 긴급한 필요성을 고려할 때 엔허투를 HER2 양성 전이성 유방암의 초기 치료 라인에 대한 새로운 옵션으로 제공하는데 중요한 단계”라며 “FDA의 이러한 인정은 불과 2주 전에 ESMO에서 발표된 놀라운 DESTINY-Breast03 결과에서 관찰된 엔허투의 혁신 가능성을 강조한다”고 말했다.

유방암은 전 세계에서 가장 흔한 유형의 암 중 하나이며 작년 한 해 200만 건 이상의 사례가 진단되고 이로 인해 68만5000명이 사망한 것으로 집계됐다. 유방암 환자 5건 중 약 1건은 HER2 양성으로 간주된다.

HER2 양성 전이성 유방암 환자는 트라스투주맙과 탁산계 항암제를 사용한 초기 치료에도 불구하고 종종 질병 진행을 경험한다. 질병 진행을 더욱 지연시키고 생존기간을 연장시키기 위해서는 보다 효과적인 옵션이 필요한 상황이다.

엔허투는 DESTINY-Breast03 임상시험에서 이전에 트라스투주맙과 탁산계 약물로 치료받은 HER2 양성 절제 불가능 및 전이성 유방암 환자의 질병 진행 또는 사망 위험을 T-DM1(트라스투주맙엠탄신, 제품명 캐싸일라)에 비해 72%가량 감소시켰다.

치료 1년 차에 생존한 환자 비율은 엔허투 치료군이 94.1%, T-DM1 치료군이 85.9%로 집계됐다. 확인된 객관적 반응률(ORR)은 엔허투 치료군이 79.7%로, T-DM1 치료군 34.2%에 비해 두 배 이상 더 높았다.

엔허투의 안전성 프로필은 이전 임상시험과 일치했으며 새로운 안전성 우려나 Grade 4 또는 5 치료 관련 간질성 폐 질환 사건은 발견되지 않았다.

FDA는 엔허투를 2017년에 HER2 양성 전이성 유방암에 대한 혁신치료제로 처음 지정했으며 작년에는 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 및 HER2 양성 전이성 위암에 대한 혁신치료제로 지정한 바 있다.

엔허투는 미국, 유럽, 일본에서 이전에 두 가지 이상의 항 HER2 기반 요법을 받은 절제 불가능 또는 전이성 HER2 양성 유방암 성인 환자의 치료제로 승인됐다. 또한 미국, 일본에서 이전에 트라스투주맙 기반 요법을 받은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암 성인 환자의 치료제로도 허가됐다.