FDA, CAR-T 테카투스 성인 ALL 치료제로 승인

미국 식품의약국(FDA)이 길리어드의 CAR-T 치료제 테카투스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel)의 적응증 추가를 승인했다.

길리어드의 자회사 카이트는 FDA가 테카투스를 재발성 또는 불응성 B세포 전구 급성 림프구성 백혈병(ALL) 성인 환자(18세 이상)의 치료제로 승인했다고 1일(현지시각) 발표했다.

앞서 FDA로부터 혁신치료제 지정 및 우선 심사 지정을 받은 테카투스는 급성 림프구성 백혈병 성인 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 키메라항원수용체(CAR) T세포 치료제다.

카이트에 의하면 성인 ALL 환자 가운데 절반가량은 병이 재발하며 현재 표준요법에도 불구하고 전체 생존기간(OS) 중앙값이 약 8개월에 불과하기 때문에 미충족 수요가 높다.

FDA의 승인에 따라 미국 내 성인 ALL 환자는 미국 전역의 공인 치료센터 109곳을 통해 테카투스를 이용할 수 있다.

이 승인은 글로벌, 다기관, 단일군, 개방표지 연구인 ZUMA-3에서 나온 결과를 근거로 한다.

이 연구에서는 실제 추적기간 중앙값 12.3개월 차에 평가 가능한 환자의 65%가 완전 관해(CR) 또는 혈구 수 회복이 불완전한 완전 관해(CRi)에 도달한 것으로 나타났다.

완전관해 기간은 환자의 절반 이상에서 12개월을 초과하는 것으로 추정됐다.

효능을 평가 가능한 환자의 관해 기간 중앙값은 13.6개월이었다.

테카투스 목표 용량으로 치료받은 환자 가운데 Grade 3 이상 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경학적 사건 발생률은 각각 26%, 35%로 집계됐다.

테카투스 미국 처방정보에는 CRS 및 신경학적 독성 위험에 대한 박스 경고문이 포함돼 있으며 테카투스는 위해성평가완화전략(REMS)과 함께 승인됐다.

임상시험의 연구자인 미국 모핏암센터(Moffitt Cancer Center)의 종양전문의 비잘 샤는 “성인 ALL 환자는 소아 환자에 비해 예후가 상당히 더 나쁘며 성인 B-ALL 환자의 절반 정도는 현재 이용 가능한 치료 이후에도 재발한다”고 설명했다.

그러면서 “우리는 이제 이 환자를 위한 치료에서 의미 있는 새로운 발전을 이뤄냈다"며 "테카투스 1회 주입은 지속적인 반응을 보였으며 장기적인 관해 가능성과 새로운 치료 접근방식을 제시할 수 있다”고 말했다.

재발성 또는 불응성 급성림프구성백혈병 성인 환자는 종종 화학요법, 표적요법, 조혈모세포이식을 포함해 여러 치료를 받는다.

CAR T세포 치료제는 암에 대항하기 위해 환자의 면역체계를 활용하며 기존과 다른 작용 방식의 치료법이다.

환자의 혈액을 채취해 T세포를 분리하고 암세포를 식별 및 공격하도록 유전적으로 조작한 뒤 다시 환자에게 주입하는 과정으로 진행된다.

카이트의 크리스티 쇼 최고경영자는 “카이트는 4년 안에 FDA로부터 4번째 세포 치료제 승인을 획득했으며 이는 다양한 혈액학적 악성종양에 걸쳐 CAR T를 발전시키려는 자사의 노력을 증명한다”고 강조했다.

이어 “테카투스는 이미 성인 외투세포림프종 환자의 결과를 변화시켰으며 당사는 ALL 환자에게 치료에 대한 희망을 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.

현재 유럽과 영국 규제당국도 테카투스를 재발성 또는 불응성 B세포 전구 급성림프구성백혈병 성인 환자의 치료제로 심사 중이다.

테카투스는 미국에서 작년 7월에 재발성 또는 불응성 외투세포림프종 성인 환자의 치료제로 처음 승인됐다.

테카투스 가격은 37만3000달러(약 4억4200만 원)로 알려졌다.

길리어드는 테카투스 외에도 또 다른 CAR-T 치료제 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)를 보유하고 있다.

예스카타는 미국에서 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종 성인 환자의 치료제, 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 소포림프종 성인 환자의 치료제로 승인됐다.