FDA, 최초의 알라질 증후군 가려움증 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전성 간질환인 알라질 증후군을 앓는 환자의 가려움증을 치료하기 위한 최초의 치료제를 승인했다.

미국 바이오제약회사 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)는 FDA가 1세 이상의 알라질 증후군 환자에서 담즙정체성 가려움증에 대한 치료제로 리브말리(Livmarli, maralixibat) 경구용 액제를 승인했다고 29일(현지시각) 발표했다.

리브말리는 최소 흡수 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제이며 미국에서 약 2000~2500명의 아동에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 이 희귀 간질환에 승인된 최초이자 유일한 의약품이다.

미럼은 이제 미국에서 리브말리 처방이 즉시 가능해졌다고 밝혔다. 로이터 보도에 의하면 리브말리 가격은 1유닛 당 1550달러로 정해졌다.

임상시험에서 연구된 환자의 평균 체중인 17kg를 기준으로 환자 한 명의 연간 치료비용은 39만1000달러(약 4억 6300만 원)로 예상되고 있다.

FDA는 이번 승인의 일환으로 미럼에게 희귀 소아질환 우선 심사 바우처를 제공했다.

알라질 증후군은 진행성 간질환으로 이어질 수 있는 담관의 이상으로 인해 발생하는 희귀 유전질환이다.

기형 또는 줄어든 담관은 간에 담즙산이 축적되는 담즙정체를 유발해 염증, 간 손상을 일으키며 간이 정상적으로 작동하지 못하게 만든다. 알라질 증후군에서 담즙정체는 가려움증과 관련이 있다.

리브말리 승인은 중추적인 ICONIC 연구와 지원 연구의 5년 데이터를 비롯해 알라질 증후군 환자 86명에 대한 강력한 증거를 기반으로 한다.

ICONIC 데이터에 의하면 환자에서 가장 일반적이고 힘들게 하는 증상 중 하나인 가려움증이 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.

캐나다 토론토 소재 어린이병원(Hospital for Sick Children)의 비니타 카마스 소아 간 전문의는 “알라질 증후군을 앓는 아동은 심각하고 끊임없으며 쇠약하게 하는 담즙정체성 가려움증으로 고통 받는다"면서 "수면이 방해 받고 피부를 계속 긁게 돼 출혈과 흉터가 지속된다"고 설명했다.

그러나 "지금까지 알라질 증후군의 담즙정체성 가려움증에 승인된 치료법은 없었으며 많은 아동은 궁극적으로 간 이식 같은 수술적 중재가 필요하다”면서 “리브말리의 승인은 알라질 증후군의 치료 패러다임에서 의미 있는 변화를 의미하며 오랫동안 지속적인 가려움증과 함께 살아온 환자 가족에게 희망을 준다”고 의미를 부여했다.

미럼의 크리스 피츠 최고경영자는 “오늘은 알라질 증후군 커뮤니티를 위해 좋은 날로 이 질병의 가장 쇠약하게 하는 영향 중 하나를 해결하기 위해 매우 필요했던 새 치료 옵션이 승인됐다”며 “또한 오늘은 희귀 간질환에 대해 삶을 변화시키는 의약품을 개발하고 있는 미럼에게 기념비적인 날이다”고 밝혔다.

국내에서는 GC녹십자가 리브말리에 대한 독점 판권을 보유한 것으로 알려졌다.