AZ, 美 희귀질환 치료제 개발사 카일룸 인수

영국 제약기업 아스트라제네카가 희귀질환 치료제를 개발 중인 미국 생명공학기업 카일룸 바이오사이언스(Caelum Biosciences)를 인수한다.

아스트라제네카의 자회사 알렉시온은 경쇄(AL) 아밀로이드증 치료를 위한 잠재적인 동종계열 최초의 원섬유-반응성 단일클론항체인 CAEL-101을 위해 카일룸 바이오사이언스의 잔여 지분을 모두 인수하는 옵션을 실행했다고 29일(현지시각) 발표했다.

경쇄 아밀로이드증은 비정상접힘 아밀로이드 단백질이 심장과 신장을 포함한 신체 전체 장기에 축적되면서 치명적일 수 있는 심각한 장기 손상 및 부전을 유발하는 희귀질환이다.

미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국 전역에서는 약 2만 명이 메이요 분류 단계 IIIa 또는 IIIb의 경쇄 아밀로이드증을 앓는 것으로 추정된다.

카일룸의 CAEL-101은 현재 경쇄 아밀로이드증에 대한 표준요법과의 병용요법으로 CARES(Cardiac Amyloid Reaching for Extended Survival) 임상 3상 프로그램에서 평가되고 있다.

메이요 분류 단계 IIIa 질환 환자와 메이요 분류 단계 IIIb 질환 환자를 대상으로 병행설계 임상 3상 시험 2건이 진행 중이다.

미국과 유럽 규제당국은 CAEL-101을 경쇄 아밀로이드증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다.

미국 식품의약국(FDA)은 올해 6월에 CAEL-101을 패스트트랙 심사 대상으로도 지정했다.

알렉시온의 마크 뒤노이에 최고경영자는 “파괴적인 질환인 경쇄 아밀로이드증은 진단 이후 생존기간 중앙값이 18개월 미만이기 때문에 새로운 치료법이 시급히 필요하다”고 말했다.

이어 “CAEL-101은 장기 조직에서 아밀로이드 침착물을 표적으로 하고 제거해 장기 기능을 개선하면서 궁극적으로 환자의 수명을 연장시키는 최초의 치료제가 될 가능성이 있다”고 강조했다.

카일룸과 알렉시온은 2019년에 처음으로 제휴를 맺었으며 이를 통해 알렉시온은 카일룸 지분 일부를 획득하고 남은 지분을 인수할 수 있는 독점 옵션을 확보했다.

이번 인수를 위해 알렉시온은 카일룸 주주에게 약 1억5000만 달러의 옵션 실행비를 지급하고 향후 규제 및 상업 이정표 도달 여부에 따라 최대 3억5000만 달러의 성과 보수를 제공하기로 약속했다.