FDA, 암젠 레파타 소아 적응증 확대 승인

미국 식품의약국(FDA)이 암젠의 PCSK9 억제제 레파타를 10세 이상의 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자에게 사용할 수 있도록 확대 승인했다.

암젠은 지난 24일(현지시각) FDA가 레파타를 10세 이상의 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 LDL(저밀도지질단백질) 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 식이요법 및 기타 LDL-C 저하제에 대한 보조요법으로 승인했다고 발표했다.

이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 전 세계에서 250명당 1명꼴로 발생하는 유전질환이다. 출생 때부터 높은 LDL-C 수치는 죽상경화성 심혈관질환 발병을 가속화하며 이른 나이에 심장발작 및 기타 혈관질환을 포함한 심혈관 사건이 발생하는 위험을 전반적으로 증가시킨다.

이 승인은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 10~17세 소아 환자를 대상으로 레파타의 안전성과 효능을 평가한 HAUSER-RCT 임상 3b상 시험을 기반으로 한다. 매월 레파타 치료는 LDL-C 수치를 위약에 비해 평균 38%가량 감소시키면서 1차 평가변수를 충족시켰다.

LDL-C 감소는 12주 시점에 베이스라인 이후 첫 평가를 통해 관찰됐으며 임상시험이 진행되는 동안 유지됐다. 레파타로 치료받은 환자는 24주 비 고밀도지질단백질(HDL) 콜레스테롤 수치의 35% 감소, 총콜레스테롤 수치의 27% 감소, 아포지질단백질 B(ApoB)의 32% 감소를 포함해 2차 지질 지표가 위약군 대비 개선됐다.

레파타에 대한 새로운 안전성 위험은 발견되지 않았다. 가장 일반적인 치료 후 이상반응은 비인두염, 두통, 구인두 통증, 인플루엔자, 상기도감염 등이다.

암젠의 연구개발부 총괄 데이비드 리스 부사장은 “소아 가족성 고콜레스테롤 환자를 위한 레파타의 승인은 다른 지질저하제만으로 높은 LDL-C 수치를 관리할 수 없고 유전적으로 콜레스테롤이 높은 아동을 위해 매우 필요했던 보조 치료 옵션을 제시한다”고 말했다.

이어 “이 이정표는 레파타의 안전성 프로파일을 더욱 강화하며 고위험 심혈관 커뮤니티의 충족되지 않은 수요를 해결하겠다는 암젠의 약속과 일치한다”고 덧붙였다.

FDA는 레파타를 10세 이상의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤 환자를 위한 다른 LDL-C 저하제에 대한 보조요법으로도 승인했다.