바이오헤이븐, 다계통위축 치료신약 개발 실패

미국 바이오제약회사 바이오헤이븐이 희귀 신경퇴행성질환인 다계통위축(MSA, Multiple System Atrophy)에 대한 치료제 개발에 실패했다.

바이오헤이븐은 27일(현지시각) 신약 후보물질 베르디퍼스타트(verdiperstat)를 다계통위축에 평가한 임상 3상 시험의 집중 분석 결과를 발표했다.

베르디퍼스타트는 사전 지정된 1차 효능 척도 또는 주요 2차 효능 척도에서 위약 대비 통계적으로 차이를 보이지 않은 것으로 드러났다.

안전성 데이터의 초기 분석 결과는 이전 임상시험 경험에서 관찰된 베르디퍼스타트의 전체 프로필과 일치했다.

바이오헤이븐은 추가 분석이 아직 진행 중이며 전체 연구 결과는 향후 학술대회에서 발표될 것이라고 밝혔다.

다계통위축은 희귀하고 빠르게 진행되며 쇠약하게 만드는 치명적인 신경퇴행성질환이며 현재 완치 방법이 없고 대증요법 및 완화요법만 가능하다.

다계통위축 증상에는 비뇨기 기능 및 성기능 장애, 어지러움, 저혈압으로 인한 실신, 운동 장애 등이 포함될 수 있으며 가장 일반적인 사망 원인은 감염, 심폐 합병증으로 알려졌다.

바이오헤이븐의 신경학 총괄 이르판 쿠레시는 “베르디퍼스타트가 다계통위축 치료를 위한 효능을 입증하지 못해 실망스럽지만 바이오헤이븐은 신경퇴행성질환을 앓는 사람을 위해 싸우기 위해 계속 노력하고 있다”고 말했다.

이어 “현재 MSA에 승인된 질병 조절제는 없는 실정이고 이 질병으로 고통 받는 환자의 치료 결과를 개선시키기 위해 과학을 계속 발전시켜 나가야 한다”며 “이 임상시험을 가능하게 한 국제 MSA 커뮤니티와 특히 환자와 환자 가족, 연구팀, 환자단체에 매우 감사하게 생각한다”고 덧붙였다.

베르디퍼스타트는 바이오헤이븐이 신경퇴행성질환 치료를 위해 개발 중인 동종 최초의 강력한 선택적, 뇌 침투, 비가역적 골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO) 억제제다.

이 약물은 MPO 유발성 병리학적 산화 스트레스 억제와 신경퇴행성질환에서 세포 손상에 기여하는 염증 억제를 통해 신경세포를 보존하는데 도움이 될 가능성이 있다.

바이오헤이븐은 베르디퍼스타트의 작용 기전인 골수세포형과산화효소 억제가 다계통위축에는 효과적이지 않은 것으로 나타났지만, 뇌 염증을 표적으로 삼는다는 근거는 다른 질병에서 여전히 강력하다고 주장했다.

현재 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대해 베르디퍼스타트를 평가하는 임상시험이 미국 매사추세츠종합병원에서 진행 중이며 올해 4분기에 환자 모집이 완료될 것으로 예상되고 있다.