美 FDA, 최초의 주 1회 성장호르몬결핍증 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 최초의 주 1회 투여하는 소아 성장호르몬결핍증(GHD) 치료제 스카이트로파(Skytrofa, lonapegsomatropin-tcgd)를 승인했다.

미국 바이오제약회사 어센디스 파마(Ascendis Pharma)는 미국 식품의약국(FDA)이 내인성 성장호르몬의 불충분한 분비로 인한 성장부전이 있는 체중 11.5kg(25.4 lb) 이상인 1세 이상 소아 환자의 치료제 스카이트로파를 승인했다고 25일(현지시각) 발표했다.

스카이트로파는 주 1회 주사제로서 FDA에 의해 승인된 최초의 제품으로 1주일 이상 지속 방출을 통해 소마트로핀(성장호르몬)을 전달한다.

성장호르몬결핍증은 저신장과 대사 합병증을 특징으로 하는 심각한 희귀병이다. 성장호르몬결핍증에서는 뇌하수체가 아동의 신장과 함께 전반적인 내분비 건강 및 발달에 중요한 성장호르몬을 충분히 생산하지 못한다.

이번 승인에는 새로운 스카이트로파 오토인젝터와 카트리지가 포함돼 있으며 냉장고에서 처음 꺼낸 이후 환자 가족이 실온에서 최대 6개월 동안 보관할 수 있도록 한다. 매일 주사를 맞던 환자는 주 1회 주사를 통해 연간 주사 일수를 최대 86%까지 줄일 수 있다.

스카이트로파의 FDA 승인은 이전에 치료받은 적이 없는 소아 성장호르몬 결핍증 환자 161명을 대상으로 주 1회 스카이트로파와 매일 주사하는 소마트로핀(지노트로핀)을 비교한 52주, 글로벌, 무작위, 개방표지, 활성대조군, 병행집단 임상 3상 시험인 heiGHt 연구에서 나온 결과를 기반으로 한다.

시험 52주차에 주 1회 스카이트로파 치료군과 매일 소마트로핀 치료군의 키성장속도(Annualized Height Velocity, AHV) 차이는 0.9 cm/year로, 스카이트로파 치료군이 11.2 cm/year, 매일 소마트로핀 치료군은 10.3 cm/year이었다.

스카이트로파는 AHV의 비열등성에 대한 1차 목표를 달성했으며 매일 소마트로핀보다 52주차 AHV를 높이면서 안전성은 유사한 것으로 확인됐다. 스카이트로파와 관련된 중대한 이상반응 또는 치료 중단은 보고되지 않았다. 가장 흔한 이상반응에는 바이러스 감염, 발열, 기침, 구역 및 구토, 출혈, 설사, 복통, 관절통 및 관절염 등이 포함됐다.

임상시험 연구자인 폴 손턴 소아내분비전문의는 “오늘 승인은 소아 성장호르몬결핍증을 앓는 아동과 그 가족에게 주 1회 치료 옵션이라는 중요한 새 선택지를 제시한다”며 “이 주 1회 치료제는 치료 부담을 감소시킬 수 있고 지난 30년 이상 동안 표준요법이었던 매일 주사하는 소마트로핀 치료제를 대체할 가능성이 있다”고 설명했다.

어센디스 파마의 얀 미켈슨 최고경영자는 “스카이트로파는 자사의 혁신적인 TransCon 기술 플랫폼을 사용해 설계 단계부터 비임상 및 임상 개발, 제조, 장치 최적화를 거쳐 개발돼 환자에게 사용할 수 있게 된 최초의 제품”이라며 “이는 여러 치료 영역에 걸쳐 고도로 차별화된 제품 파이프라인을 개발함으로써 충족되지 않은 의료 수요를 해결하려는 자사의 약속과 헌신을 반영한다”고 밝혔다.