로슈, 美 셰이프와 유전자 치료제 개발 제휴

RNA 편집 기술 활용 계획...최대 30억 달러 규모

2021-08-25     의약뉴스 이한기 기자

스위스 제약기업 로슈가 미국 생명공학기업 셰이프 테라퓨틱스(Shape Therapeutics, 셰이프TX)와 알츠하이머병, 파킨슨병 등의 질환에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.

▲ 로슈와 셰이프 테라퓨틱스는 알츠하이머병을 포함한 신경과학 및 희귀질환 적응증에 대해 AAV 기반 RNA 편집 기술을 활용해 유전자 치료제를 개발하는데 협력하기로 했다.

셰이프 테라퓨틱스는 24일(현지시각) 로슈와 다중 표적 전략적 제휴 및 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

양사는 알츠하이머병, 파킨슨병, 희귀질환 분야에서 특정 표적에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 셰이프의 독자적인 RNA 편집 플랫폼 RNAfix를 적용하고 잠재적으로 차세대 조직 특이적 아데노관련바이러스(AAV)를 위한 AAVid 기술 플랫폼을 활용할 계획이다.

셰이프TX는 파트너십 과정에서 인공지능(AI) 기반 플랫폼인 RNAfix 및 AAVid를 통해 발굴된 후보물질을 확인하고 전달하기 위한 전임상 연구를 수행하기로 했다.

로슈는 제휴를 통해 발굴된 모든 잠재적인 제품의 개발과 전 세계 상업화를 담당할 예정이다.

계약 조건에 따라 셰이프TX는 로슈로부터 초기 지급금과 개발, 규제 및 판매 관련 마일스톤을 포함해 총 30억 달러 이상을 받을 수 있는 자격을 갖는다. 또한 제휴를 통해 발매된 제품의 매출액에 따른 로열티도 받을 수 있게 된다.

셰이프TX의 프랑수아 비뇨 공동설립자 겸 최고경영자는 “당사의 임무는 광범위한 치료 영역에 걸쳐 유전자 치료 분야에서 RNA 기술의 다음 돌파구를 만드는 것”이라며 “로슈와의 파트너십은 임상단계로 획기적인 기술의 개발을 가속화함으로써 전 세계에서 가장 치료하기 어려운 질환들을 해결한다는 공동의 열망에 신속하게 초점을 맞춘다”고 말했다.

로슈 제약파트너링 총괄 제임스 사브리는 “우리는 특정 염기 편집을 위한 자연 고유의 메커니즘을 기반으로 하는 셰이프TX의 RNA 편집 접근 방식의 파괴적인 잠재력에 흥분하고 있다"고 밝혔다.

이어 "이 새로운 제휴는 유전자 치료제의 잠재력을 완전히 실현하기 위한 로슈의 광범위한 노력과 완벽하게 일치한다"며 "셰이프TX와 협력해 신경과학 및 희귀질환 적응증에 대한 새로운 치료 옵션을 만들 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.